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基于所影響的免疫細胞類型，淋巴瘤已被細分為幾十個亞型 根據美國食品和藥物管理局(FDA)給出的定義，“孤兒病”在當地是指那些尚無有效療法且影響人群低于20萬人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各種淋巴瘤藥物為指定孤兒藥。全部算下來，這個由罕見病藥品開發辦公室(OOPD)運行的項目在去年指定了260種申請藥物為孤兒藥。這創下了最高紀錄，比2012年增長了38%。 2013年FDA批準的新藥“孤兒藥”占比超3成 然而，隨著精準施藥趨勢的發展，一些人擔心該項目有可能淪落為自身非凡成就的犧牲品。通過該項目給予藥品開發商的好處如市場獨有權，正使得孤兒藥價格不斷攀升。同時，由于針對常見病的藥物申請停滯不前，FDA 的一個主要收入來源正在受到威脅。 目前在馬里蘭州銀泉市擁有一家孤兒藥咨詢公司的OOPD前主任Timothy Cote認為，孤兒......閱讀全文
在過去一段很漫長的時間里，制藥公司都將目光鎖定在大疾病(患有通常性疾病的大數量群體)人群上，并將其作為潛在的收入流。然而隨著處方藥在歐美市場銷量的停滯不前，某些治療罕見疾病或生物機能紊亂的藥物成為各大制藥公司競相追逐的新寵。這類藥物由于治療的疾病罕見且藥物稀缺，因而被形象的稱為“孤兒藥”。
罕見病是指那些發病率極低的疾病，又稱“孤兒病”。根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病。而各國(地區)對罕見病認定的標準上存在一定差異。中國罕見病患者基數非常大，預估超過1000萬。 孤兒藥是一個歐美醫藥產業引進的概念，原名是Orphan Drug，
由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些用于預防、治療、診斷罕見病的藥 品，被形象地稱為“孤兒藥”。目前我國對于“孤兒藥”的研發仍處于一片空白，基本依賴國外進口，國家對罕見病的治療費用尚無保障政策，
與常規制藥公司希望自己主流藥物的適應癥最廣和適用人群最多，并成為一線或二線治療用藥的王牌不同，有些藥物不適合這一規律，它們的用藥人數不多、診斷難，因而導致分攤成本高，價格昂貴，這一類藥物是藥物中的奢侈品，對大多數患者而言可望而不可及。 這一類藥物大多為“孤兒藥”(Orphan drug)，是應
Sigilon Therapeutics是一家總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市的創新細胞療法公司，致力于開發用具備生物相容性的材料封裝的細胞療法(encapsulated cell therapy)。 近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予SIG-001孤兒藥資格（Orphan D
Monopar Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發旨在改善癌癥患者臨床結果的專有療法。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予camsirubicin（MNPR-201；GPX-150；5-imino-13-deoxydoxorubicin）治療軟組織肉瘤（STS
10月24日，依生生物制藥有限公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已經正式批準其主打產品YS-ON-001取得肝癌治療的孤兒藥資質。該產品是由依生生物的科研人員自主開發，具有獨立知識產權的大分子生物制劑，能夠在削弱腫瘤微環境免疫抑制作用的同時，提升免疫系統對腫瘤細胞的殺傷功能，這也是中國科
人類正以類似行為藝術的方式對抗著上天的捉弄。 2014年夏天，人們往自己身上傾倒著一桶又一桶冰水。娛樂感爆棚的“冰桶挑戰”以病毒式傳播讓“罕見病”獲得了罕見的社會關注。 絕大多數罕見病是基因缺陷所致，而醫學問題也有其經濟學療法。 經濟杠桿激勵“孤兒藥”研發 “冰桶挑戰”讓人們關注漸凍癥，
瓷娃娃、月亮孩子、蝴蝶寶貝……這些動聽的名字背后有一個共同的名字——“罕見病”。 每年2月的最后一天是國際罕見病日，世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口千分之零點六五到千分之一的疾病，也就是說，一萬人里只有6到10位患者。國際確認的罕見病有近七千種，約占人類疾病總數的10%。因罕見病
科濟生物醫藥（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics，以下簡稱“科濟生物”）是一家臨床階段的免疫腫瘤學公司，致力于開發和商業化CAR-T細胞免疫療法，用于未滿足的醫療需求。該公司已與中國頂尖醫院合作，開展了多項首個人體（First-in-Human）研究，例如抗GPC3 CAR
2014年11月9日，為期三天的第二屆國際罕見病研究聯盟會議在深圳福田大中華喜來登酒店順利落下帷幕。本次會議在國際罕見病研究聯盟、華大基因、中華醫學會醫學遺傳學分會、中國稀有病聯盟、中國罕見病發展中心及國家基因庫和中華醫學會的參與和支持下，創下了罕見病會議史上規模最大、參會人員最多、演講人員水平
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治療乳腺癌腦轉移患者的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。 孤兒藥是指用
阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予新型抗炎藥Fasenra（benralizumab）治療嗜酸性食管炎（EoE）的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。此前，FDA還授予了Fasenra治療高嗜酸性粒細胞綜合征（HES
日本藥企大冢制藥（Otsuka Phamra）全資子公司Astex制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予該公司口服固定劑量組合抗癌藥ASTX727(cedazuridine/decitabine[地西他濱]，C-DEC）孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，
Albireo Pharma是一家臨床階段的制藥公司，專注于開發新型膽汁酸調節劑用于罕見兒科肝臟疾病的治療。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其先導藥物A4250治療膽道閉鎖的孤兒藥資格。膽道閉鎖是一種罕見的、威脅生命的肝臟疾病，目前尚沒有獲批的治療藥物。 在美國和歐盟，A425
SpringWorks Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于為患有嚴重罕見疾病和癌癥的患者開發改變生命的藥物。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予口服小分子選擇性γ-分泌酶抑制劑nirogacestat治療軟組織肉瘤的孤兒藥資格。 今年8月底，美國FDA還授予了n
成骨不全癥，是一種罕見的遺傳性骨疾病（圖）。患兒經歷輕微的碰撞，就會造成嚴重的骨折。這類患兒俗稱“瓷娃娃”。目前臨床上缺乏專門針對成骨不全癥的治療藥物。美國FDA把開發針對這類疾病的藥物稱為“孤兒藥”。中國藥品監管機構也把這類疾病納入罕見病目錄。獲得美國FDA孤兒藥認定，將為后續藥物研發帶來一系
2015年9月3日，恒瑞醫藥發布《關于許可美國 Incyte 公司在國外開發和銷售 PD-1 抗體的公告》，宣稱“公司將具有自主知識產權的用于腫瘤免疫治療的PD-1單克隆抗體項目有償許可給美國Incyte公司，Incyte公司將獲得除中國大陸、香港、澳門和臺灣地區以外的全球獨家臨床開發和市場銷售
2014年之于生物制藥產業，僅用“好”來形容遠遠不夠。繁榮的資本市場、創記錄的IPO數量以及幾年前還只是理論、而今年就取得了突破性進展的科學技術，都為這一年添上了濃墨重彩。近日，BioWorld總結了2014年生物制藥領域最重大的十個事件與趨勢。其中，西非的埃博拉疫情高踞榜首。 1.埃博拉疫情
德國制藥巨頭默克（Merck KGaA）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予M7824治療膽管癌（BTC）的孤兒藥資格。就在2周前，美國食品和藥物管理局（FDA）也已授予M7824治療BTC的孤兒藥資格。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又
凱瑞康寧有限公司（XW Laboratories Inc，簡稱“凱瑞康寧”）是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發治療神經系統疾病的創新藥物。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予XWL-008用于治療發作性睡病（又稱嗜睡癥）的孤兒藥資格（ODD）。 孤兒藥是指用于預防、治療
經過多年的發展,制藥研發行業正在不斷壯大,研發產品線正在進一步擴張。另一方面,關于制藥行業研發創新難度不斷增加的認識,已為眾多業內人士所認同。制藥行業的競爭力和壓力可想而知,不過,目前行業已經將注意力集中在了罕見病或具有未滿足臨床需求的疾病領域。 當前,制藥行業出現了越來越多孤兒藥,對于免疫腫
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發細胞和基因療法用于血液學癌癥、實體瘤和罕見遺傳病的治療。近日該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治療急性髓性白血病（AML）的孤兒藥資格（ODD）。之前，FDA還授予了MB-102治療
8月27日，總部位于紐約的生物技術公司MeiraGTx宣布美國食品和藥物管理局（FDA）孤兒產品開發和兒科治療辦公室已授予AAV-CNGA3罕見兒科疾病地位，用于治療由CNGA3基因突變引起的色盲癥（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一種基因療法，用于恢復眼細胞的錐形功能，通過視網膜下注射
對于一個剛出生的孩子而言，擁有好的遺傳基因和有一個好名字都挺重要，對于一家公司而言，也是如此。目前全球僅生物制藥公司的數量就成千上萬，公司名字也多種多樣，但是在公司的名字中有一個單詞似乎最受歡迎，它就是“gene”（基因）。 本文就是盤點那些名稱中全部或部分包含有“gene”的、最著名的生物制
醫藥市場的繁榮需要強有力的研發支撐，這是內在動力。縱觀全球研發強度前10位的公司，研發投入占比均在10%以上，研發投入的轉化成果便是源源不斷的新藥問世。 2015年，FDA共批準了45個新藥，包括33個新分子實體（NME）和12個生物制品許可申請（BLA），這一數字高于2014年的41個和20
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發基于專有嵌合抗原受體工程化T細胞（CART）技術的新型免疫療法和基因療法，用于罕見病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR-T）治療母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）的孤
Espero BioPharma是一家專注于開發創新療法用于滿足血栓形成和心率控制領域醫療需求的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予tecarfarin預防同時患有終末期腎病（ESRD）和心房顫動（AFib）患者心源性系統性血栓栓塞的孤兒藥資格。 孤兒藥是指用于
在我國居民醫療健康需求不斷升級的背景下，黨的十九大報告明確指出，深化醫藥衛生體制改革，全面建立中國特色基本醫療衛生制度，構建并完善醫藥衛生的四大體系，公共衛生服務體系、醫療服務體系、醫療保障體系和藥品供應保障體系。結合健康中國戰略規劃和部署，滿足百姓對多樣化醫療服務的健康需求，補足健康服務業短板
今日，國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局、國家中醫藥管理局等5部門聯合發布《第一批罕見病目錄》，共計121種疾病。至此，國家版罕見病目錄終于落定，這將極大地改善罕見病患者“病無所醫、醫無所藥、藥無所保”的窘境。 罕見病是指那些發病率極低的疾病，又稱“孤兒病”。目