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今天美國生物技術公司PTC Therapeutic的杜氏營養肌不良癥（DMD）藥物Translarna（ataluren）被FDA拒絕受理，股票狂跌60%。Translarna已經在歐盟有條件上市，但如果三期臨床失敗仍可能被撤市。在去年的一個三期臨床試驗中Translarna未能顯著改善DMD兒童6分鐘走，但PTC認為亞組分析顯示該藥對部分病人可能有效。PTC前總經理說她不能肯定Translarna確實有效，但是亞組分析和全新機理這兩個優勢應該至少給Translarna一個評審機會。FDA顯然有不同看法，如果你不能確定你的藥物是否有效那就回去繼續收集數據。 DMD是一種比較罕見的遺傳疾病，由于肌營養蛋白基因變異所致。大概每3600個男孩會有一例這種疾病。女孩雖然可以有這個基因變異但不會有疾病癥狀。這個病目前沒有任何有效藥物，患者多在30歲之前死亡。如果按疾病嚴重程度和已有療法的差距算，DMD應該和ALS類似算是最大未滿足醫......閱讀全文
今天愛爾蘭生物制藥公司Alkermes宣布其抗抑郁藥物ALKS5461在一個叫做FORWARD-5的臨床試驗中達到一級臨床實驗終點。該臨床試驗有407位對標準療法應答不佳的受試者，按照Montgomery-？sberg抑郁評定量表和安慰劑相比患者的抑郁嚴重程度獲得明顯改善，但沒有報道具體評分，據
最近包括福布斯Bernard Munos在內的多位生命科學領域的分析家相繼發表文章，在批評“Valeant模式”的同時也探討制藥工業的未來發展模式。比如Munos通過計算2011至2015年上市新藥占2015年銷售額的百分比指出，施貴寶和強生在過去5年開發的新藥銷售對公司營業額的貢獻最大，分別占
近日，總部位于美國麻省劍橋市的Wave Life Sciences與日本武田制藥（Takeda）達成合作協議，將共同開發基于RNA的藥物，針對多種神經疾病。 基于這項協議，Wave將從武田獲得1.1億美元的現金。武田還將以每股54.70美元的價格購買6000萬美元的Wave股票，并在未來四年內
被行業認為是國內醫藥研發外包(CRO)行業“一哥”的藥明康德與美國藥物研發公司的并購案出現不明朗因素。 2010年4月，美國藥物研發公司查爾斯河(簡稱：CRL)宣布，將以每股21.25美元、總價16億美元收購中國制藥外包服務公司無錫藥明康德(WX .NYSE)，其
迷你飛船”在血管中潛行，通過血管壁上的小孔潛入腫瘤組織，通過抗體識別并進入腫瘤細胞；一旦進入細胞，這些“飛船”便釋放它們攜帶的貨物——抗癌藥物，摧毀腫瘤細胞：任務至此圓滿完成。 早在21世紀初，這種關于納米藥物的設想就經常以動畫片的形式向人們表明，納米藥物或將是對抗腫瘤的靈丹妙藥，可以找到并進
為幫助制藥行業壓縮新藥開發的時間和費用，藥品監管機構建立了藥物快速審評程序，這加快了大西洋兩岸的新藥審評。 2012年，美國FDA開了“ 突破性療法認定”的先河，允許加速審評那些具有最佳的潛在性醫療效用的新藥。包括用于治療之前無可靠療法的罕見疾病的新藥，或者相比現有的療法，對常見疾病具有更好療
在醫學領域，基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。也包括轉基因等方面的技術應用。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。修改人類DNA的第一次嘗試是由Ma
在過去的一年中，我們既看到國際上令人鼓舞的臨床研究進展和21種全新藥（新化學實體）上市，同時也看到不少令人可惜和遺憾的臨床后期失敗或遭遇重大挫折的案例，它們之中不乏很有希望，甚至有的可能會產生重磅藥的實驗。比如羅氏研發的糖尿病藥，臨床效果比默克的還好，就是因
對于生物醫藥產業，2015年從某種意義上來說是一個轉折年。經歷了數年的牛市之后，希拉里的一則推特消息將整個生物醫藥產業股票推入了深淵。盡管納斯達克生物技術股指數全年仍然增長了12%，但這一數字比起過去四年顯得太過難看。 當然，在這樣的背景下，也不乏黑馬。例如位于波士頓的Sarepta醫藥公司就
為了進行醫學研究，實驗室里的長尾猴經常被迫接受精確的大腦手術 看到關在籠子里、等著被開膛破肚的猴子或貓狗，動物保護主義者總是義憤填膺；而另一方是科學家與政府用論文與法律，闡述動物實驗對于治療人類疑難病癥的必要性與貢獻——這是人們在思考動物實驗這個問題時所面臨的良心考驗。 英國
日前，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了首個治療杜氏肌營養不良癥的藥物，相關試驗數據主要來自于對12名男孩兒的研究結果。 該機構在經過了一年多的考慮和爭論后，于9月19日宣布了這一決定。《自然》雜志報道稱，隨著FDA不斷平衡巨大需要和臨床資料不足間的矛盾，終于批準了這種名為eteplirs
正在進行的歐洲杯、美洲杯令足球成了這兩周人們生活的主要話題，借著這個熱乎勁咱們比較一下足球戰術和制藥企業競爭策略演化的類似性。 上周《Business Insiders》發表了一篇文章討論80年代默沙東和現在艾爾健模式。在傳奇CEO Vagelos帶領下，80年代默沙東把科學研究作為企業首要目
正在進行的歐洲杯、美洲杯令足球成了這兩周人們生活的主要話題，借著這個熱乎勁咱們比較一下足球戰術和制藥企業競爭策略演化的類似性。 上周《Business Insiders》發表了一篇文章討論80年代默沙東和現在艾爾健模式。在傳奇CEO Vagelos帶領下，80年代默沙東把科學研究作為企業首要目
開發一種藥物可能需要幾十年、數十億美元，藥物的命運取決于臨床試驗的結果，通常也緊緊聯系著開發人員。 2018年受到密切關注的腫瘤免疫組合pembrolizumab（Keytruda）與IDO抑制劑epacadostat聯用的臨床3期試驗失敗，一時間激起了腫瘤領域的漣漪，導致幾家公司（包括百時美
中華人民共和國國務院令第609號 《飼料和飼料添加劑管理條例》已經2011年10月26日國務院第177次常務會議修訂通過,現將修訂后的《飼料和飼料添加劑管理條例》公布,自2012年5月1日起施行.總理 溫家寶二○一一年十一月三日 (1999年5月29日中華人民共和國國務院令第266號發
每天，我們都能聽到“久坐等于慢性自殺”這樣的研究結論，讀到關于運動帶來健康益處的故事。的確，運動能預防糖尿病，心臟病和其他影響老年人的慢性病。研究已經證實每天至少30分鐘的運動能夠降某些類型的癌癥（乳腺癌，結直腸癌等）風險。 運動主要有4種類型，耐力，力量，平衡和靈活性。其中又以耐力或有氧活動
鞭毛蟲隸屬于肉足鞭毛門(Phylum Sarcomastigophora)的動鞭綱(Class Zoomastigophorea)，是以鞭毛作為運動細胞器的原蟲。無色素體。種類繁多，分布很廣，生活方式多種多樣。營寄生生活的鞭毛蟲主要寄生于宿主的消化道、
肌肉干細胞可發育分化為成肌細胞(myoblasts)，后者可互相融合成為多核的肌纖維，形成骨骼肌最基本的結構。 人類胚胎和成人體內都存在肌肉干細胞。胚胎和胎兒的肌肉干細胞增殖使得肌肉組織發展；成年人體內的肌肉干細胞亦被稱為衛星細胞，處于休眠狀態，沿著肌肉纖維而分布。在經過強烈運動或是受到外界傷
投資者和分析師都熱衷于猜測哪家企業將被另一家企業收購。雖然與前兩年相比，今年的并購活動有所降溫，但仍有大量交易在上演。下面三只生物科技股可能成為下一家被競購的企業。 BioMarin Pharmaceutical BioMarin Pharmaceutical可能被收購并不是第一次被討論。6
杜氏肌營養不良癥（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一種罕見的漸進性遺傳疾病，據統計，全球平均每3500個新生男嬰中就有一人罹患此病。，它是兒童最常見的神經肌肉疾病，與編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的DMD基因異常有關。患者在學齡前就會因骨骼肌不斷退化出
PTC Therapeutics公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準擴展Emflaza（deflazacort）的標簽，納入2-5歲杜氏肌營養不良癥（DMD）兒科患者。此次批準，使Emflaza成為唯一一個被批準用于治療所有2歲及以上DMD患者的藥物。 DMD是一種罕見的兒童遺傳
寡核苷酸，是一類20個左右堿基的短鏈核苷酸的總稱(包括脫氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA內的核苷酸)。寡核苷酸可以很容易地和它們的互補鏈結合，所以常用來作為探針確定DNA或RNA的結構；而其作為藥物候選應用的研究則始于大約30年前，包括了反義寡核苷酸(ASOs)，核酸適配體(apatmers)及
作為一名自行車賽車選手，最讓你感到屈辱和挫敗的，莫過于在一段上坡路奮力騎行時被對手無情地甩下。盡管已經上氣不接下氣、兩腿酸軟，但你還是要咬緊牙關，拼盡全力跟上領先的車手。因為你非常清楚，一旦被甩出第一集團，就會失去繼續拼搏下去的全部動力，贏得比賽的希望也就化為烏有。 對此，我有親身
基因療法定價高一直被詬病，隨著2018年11月Luxturna在歐盟獲批，以及諾華將AVXS-101初步定價為400萬-500萬美元，這個話題再次成為熱點。高定價背后是小容量的患者人群，基因療法針對的患者群體僅占美國和歐盟人口數的0.02%，還未排除“Harvoni現象”，患者功能性的治愈會導致
過敏，是指人體接觸到本來對人體無害的物質，導致人體產生組織胺等一些化學物質，從而引發不尋常的免疫性炎癥反應，導致蕁麻疹、血管性水腫、濕疹、特應性皮炎、顏面再發性皮炎、日光敏感性皮炎等過敏性皮膚病的發作。造成過敏性疾病的主要因素有四個：一是遺傳體質；二是環境因素；三是機體的免疫狀態；四是過敏原暴露的程
2018年對生物醫藥行業來說，是不平凡的一年，無論是FDA批準新藥的數量，還是生物技術公司募資和IPO水平，都創下了歷史紀錄。還有不到4天，2019年就要到來了，生物醫藥行業在這一年會維持怎樣的勢頭？哪些創新療法值得關注？在今天的這篇文章里，我們將結合《Vantage 2019 Preview》
來自美國加州洛杉磯分校的研究人員發現了一種可使針對杜氏肌營養不良癥(DMD)的反義核苷酸療法變得更為有效的輔助藥物。聯合兩種治療方法將有望顯著減緩這一肌肉消耗性疾病的進展。相關論文發表在12月12日的《科學轉化醫學》(Science Translational Medicine)雜志上。
對于那些被罕見病折磨的患者們來說，他們的病癥通常都是一種孤立的存在。對于病癥的整體知識很少，診斷和治療的過程往往是長時間而且非常痛苦的。這些罕見病受害者大多數是年輕人或是兒童。 罕見病往往是先天性的或與基因問題有關，其中一部分是由于癌癥或自體免疫問題或是傳染性疾病引起的。這些疾病都很復雜、嚴重
11月1日，《藥品管理法》修正草案在中國人大網公布，開始公開征求社會各界意見，征求意見截至時間為2018年12月1日。 公告顯示，草案在總體思路上，主要把握了以下幾點：一是貫徹習近平總書記“四個最嚴”的要求，堅持重典治亂，去疴除弊，強化全過程監管，堅決守住公共安全底線。二是圍繞問題疫苗案件暴露
對于醫藥公司來說，尤其是初創型生物技術研發公司，一個藥物的開發是否達到關鍵里程碑，往往決定著整個公司的未來。最近三家生物技術公司的在研新藥有望在最近迎來關鍵里程碑，其中包括FDA對杜氏肌營養不良癥罕見病藥物的上市決定，也包括一款阿茲海默病新藥的3期臨床數據揭曉。這幾款新藥的臨床研發進展讓我們先睹