以“基因剪刀”CRISPR／Cas9技術為基礎，創新基因療法問世
使用新的細胞模型，遺傳性免疫缺陷慢性肉芽腫病的創新基因治療方法可以在實驗室中更快速和成本有效地測試其功效。來自蘇黎世大學和蘇黎世兒童醫院的一組研究人員使用"基因剪刀"CRISPR / Cas9技術成功地實現了這一目標。目的是在不久的將來使用新的方法治療嚴重受影響的患者。 慢性肉芽腫病是免疫系統的遺傳性疾病。由于基因缺陷，受影響患者的吞噬細胞不能殺死攝入的細菌和真菌，引起危及生命的感染和具有嚴重不良后果的過度炎癥反應。該疾病可以通過從健康供體的骨髓移植形成血液的干細胞來治愈。當沒有匹配的干細胞供體可用時，可以在全世界的幾個位置進行基因治療。臨床上在患者中使用基因治療之前，必須在實驗室中對人細胞確定治療的功效，細胞模型對于這一步驟是最重要的。 "基因剪刀"使細胞模型更完善 最近，由蘇黎世大學兒童醫院蘇黎世UZH教授和免疫學部聯合主任Janine Reichenbach領導的研究小組開......閱讀全文
－基因療法：改良HIV為患者導入健康基因
據國外媒體報道，所謂基因療法，就是利用正常基因填補或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來，英國牛津和美國費城的一些研究人員宣布，他們對因患有罕見基因疾病而影響視力的病人們進行了治療，成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學家們也宣布，他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕
癌癥基因療法亮點頻現－用好基因修復壞基因
當前，探索各種有效而實用的抗癌方法已成為研究人員和臨床醫生研究的重點，同時也成為患者關注的焦點。毫無疑問，2010年的癌癥治療在基因療法方面出現了一些亮點，如果假以時日，基因療法將成為癌癥治療的實用技術。 核糖核酸干擾顯神威 癌癥的基因療法有很多，其中有一種更顯示了獨特的魅力，這就是
Exacel療法通過FDA大考，基因編輯療法前景可期
2012年，CRISPR基因編輯橫空出世。當時，所有人都覺得這將會是生物科技領域最強大的工具之一，然而，在療效與安全性問題的雙重困擾下，CRISPR基因編輯exa-cel療法在臨床中運用步履維艱。如今，經過了十多年的漫長遠征，CRISPR基因編輯療法終于站在了成功的邊緣。日前，在針對CRISPR基因
神經系統疾病的新型療法——基因編輯療法
當地時間 6 月 15 日，美國生物技術公司 Capsida Biotherapeutics（簡稱 Capsida）與生物制藥公司 CRISPR Therapeutics（簡稱 CRISPR）簽訂協議，宣布兩家公司建立戰略合作伙伴關系，共同研究、開發、制造和商業化體內基因編輯療法，其中包含利用工
FDA首次認定心衰基因療法為“突破性療法”
Celladon公司的心衰基因療法取得良好的效果????? 美國圣地亞哥醫藥公司Celladon上周公告稱，美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因療法MYDICAR“突破性療法”認定。這是FDA首次批準的基因療法。 MYDICAR尚處于中期開發階段。該療法可重新激活人體內的S
皮膚病基因療法獲FDA突破性療法認定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布該公司治療大皰性表皮松解癥(epidermolysis bullosa，EB)的基因療法EB-101獲得美國FDA授予的突破性療法認定。這一認定將給予EB-101的研發項目諸多便利，進一步加快它的開發進程。 大皰性表皮松解癥是一類可能危及
最新進展：基因編輯和基因療法
1、打造5種新基因療法，Axovant達成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）
基因療法助美國盲童神奇復明
幸運的科里和家人在費城的家中。 該基因療法的原理 費城兒童醫院的醫生拿著裝有這種“復明基因”的小瓶。 英國《每日郵報》網站報道，一名生來就因病致盲的9歲美國男童在接受了注射手術后神奇復明。 長期以來，研究者一直在努力破解人體內產生感光視覺細胞的
新技術有助改善CRISPR基因療法
基于對人細胞中基因排布和修復方式的理解，加拿大戴爾豪斯大學醫學院病理學系副教授Graham Dellaire博士開發出一種很可能能夠讓基因療法更加有效和安全的技術。他的研究成果近期發表在Nature期刊和Nucleic Acids Research期刊上。 作為2015年的突破性發現，CRIS
羅氏獲DMD基因療法授權
今日，羅氏（Roche）和Sarepta Therapeutics公司共同宣布，雙方達成許可授權協議，羅氏將獲得治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的基因療法SRP-9001在美國以外地區的獨家推廣權益。Sarepta將總計獲得11.5億美元前期付款（包括7.5億美元現金和4億美元股權投資）和潛在17
皮膚移植基因療法可降糖減肥
據最新一期《細胞·干細胞》雜志報道，美國研究人員為經由皮膚移植的一種新型基因療法提供了“概念性驗證”，該方法可用來治療兩種非常普遍又相互關聯的人類疾病：Ⅱ型糖尿病和肥胖癥。 芝加哥大學研究人員使用CRISPR技術對胰高血糖素肽（GLP1）受體基因進行了修飾。GLP1受體基因可刺激胰腺分泌胰
專家：基因編輯療法并非絕對安全
以色列一項新研究發現，已用于治療癌癥等疾病的CRISPR基因編輯技術雖然非常有效，但并非絕對安全，該技術可能導致遺傳物質損失，進而影響基因組穩定性，長遠來看甚至可能致癌。研究人員建議在使用CRISPR基因編輯療法時應注意安全隱患。 CRISPR是一種用于編輯DNA（脫氧核糖核酸）的開創性技術，可通
Hemgenix基因療法的研發歷程介紹
2022年11月22日，美國FDA宣布澳大利亞制藥公司CSL Behring的治療B型血友病的一次性基因療法Hemgenix獲批，定價為350萬美元，刷新了世界上最昂貴治療方法的記錄。該公司已明確Hemgenix基因療法的收費為350萬美元。
藥明康德年度盤點：基因療法
2017年是不平凡的一年。昨日，我們選擇“中國”作為藥明康德年度關鍵詞，共慶這個中國醫藥自信走向世界的時代。今天，藥明康德微信團隊選擇“基因療法”作為我們的年度盤點對象，以記錄這一重磅臨床突破在今年為人們帶來的驚喜。 三款基因療法獲批 今年8月，醫藥行業迎來里程碑——由諾華（Novartis
種系基因療法的基本概念
在種系基因治療的情況下，生殖細胞，即精子或卵子，通常依據功能基因被修改整合進入基因組中。因此，這種通過治療后的改變可以遺傳且能傳給后代。這種新的方法，從理論上說，應該會對基因性疾病和遺傳性疾病的對抗非常有效。然而，因為種種技術與倫理問題，許多司法管轄區禁止在人類身上應用這一治療手段 。體細胞基因治療
簡述Hemgenix基因療法的作用原理
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。 據臨床實驗數據，受試者在接受治療18個月后仍能穩定表達該凝血因子，使得年
基因療法：有光明缺“錢”途
通過修正患者基因發揮作用的藥物即將在美國獲批，同時一種藥物已能在歐洲獲取到。這些進展標志著曾被視為具有爭議性的基因療法領域的勝利。 不過，由于每位患者支出的預估費用至少為100萬美元，那么人們將如何承擔這些療法帶來的花費呢？這只是一場更加廣泛的討論中浮現出的其中一個問題。隨著過去20年間基因和
基因療法治療癌癥的介紹
基因是細胞內的遺傳物質，化學成分是脫氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起著不同的生物學作用，而癌癥的發生、發展均與細胞內基因發生變化有關。已經發現了兩類與癌癥直接相關的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的變化會導致腫瘤發生，而抑癌基因的作用是阻止細胞癌變。此外，許多基因與癌癥的治療有關。例如，有
基因療法：有光明缺“錢”途
通過修正患者基因發揮作用的藥物即將在美國獲批，同時一種藥物已能在歐洲獲取到。這些進展標志著曾被視為具有爭議性的基因療法領域的勝利。 鐮狀細胞性貧血癥患者是一系列新基因療法“瞄準”的對象 不過，由于每位患者支出的預估費用至少為100萬美元，那么人們將如何承擔這些療法帶來的花費呢？這只是一場更加廣泛
皮膚移植基因療法可降糖減肥
據最新一期《細胞·干細胞》雜志報道，美國研究人員為經由皮膚移植的一種新型基因療法提供了“概念性驗證”，該方法可用來治療兩種非常普遍又相互關聯的人類疾病：Ⅱ型糖尿病和肥胖癥。 芝加哥大學研究人員使用CRISPR技術對胰高血糖素肽（GLP1）受體基因進行了修飾。GLP1受體基因可刺激胰腺分泌胰島素
基因新療法治眼見成效
人眼視網膜內的視桿細胞和視錐細胞 圖片來源：Steve Gschmeissner 經過治療后，當貓頭鷹俯沖而下時，“盲”鼠也能迅速逃脫。這多虧一種新基因療法重新替換了眼球深部細胞使其可以感知到光。經過治療后，在播放貓頭鷹視頻時，盲鼠會像正常的老鼠一樣尋找躲避的地方。 “你可以說它們在試圖逃跑
美或批準首個癌癥基因療法
美國食品和藥品監督管理局（FDA）的外部顧問日前對一種癌癥基因療法表示支持，即通過基因工程設計患者自身的免疫細胞來攻擊和消滅癌癥。 在7月12日進行的全體投票中，FDA下屬腫瘤藥物咨詢委員會以10比0的投票確定了一種嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法的好處大于風險。此次投票的背景是，該機構正
基因療法：叫好不叫座
基因治療藥物，缺乏銷售業績 眾所周知，基因治療的潛力是巨大的，它將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病。 然而，據科學美國人報道，歐洲監管機構批準的2種基因療法迄今只有3例患者接受了商業治療。這種專用于罕見病的治療方法，因缺乏銷售業績而使得制藥商正面臨一些障礙。
Sarepta獲得萎縮最新基因療法授權
杜克大學最新授權Sarepta公司一項基因編輯技術ZL，針對各種外顯子跳躍。 這個ZL技術采用基因剪輯技術CRISPR-Cas9，將外顯子去除來恢復肌營養不良的蛋白表達。 目前，位于北卡州的杜克大學授權Sarepta公司知識產權和技術專有權。這項技術由杜克生物工程副教授，杜克生物分子和組織工
《PNAS》:聯合基因療法首獲成功！
隨著對疾病研究的深入，我們越來越深入地了解到各種疾病并發癥的危害，然而，傳統上各類疾病都是單一研究和治療的，忽略了與年齡相關的疾病的相互聯系，增加了相關治療的毒副作用。 而近日發表在《PNAS》的一份新研究報道了一種單一組合基因療法，可同時治療肥胖，II型糖尿病，腎衰竭和心力衰竭四種疾病，該
聚焦基因療法研究新進展
本文中，小編整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科學家們在基因療法研究領域取得的新進展，分享給大家！ 圖片來源：mainnews.net 【1】兩種基因療法或有望治愈罕見遺傳病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
帕金森病基因療法獲FDA再生醫學先進療法認定
開發治療神經疾病的生物醫學公司Voyager Therapeutics宣布，美國FDA為VY-AADC基因療法頒發了再生醫學先進療法（RMAT）認定，治療難以進行醫學管理，有運動波動的帕金森病患者。 帕金森病是一種慢性神經退行性疾病，影響了美國約100萬人口，全球約700-1000萬人口。據估
如何用安全載體成功進行基因療法？HIV療法有望被開發
基因療法的概念最早來自20世紀中期，而且該療法被認為是一種革命性的技術有望治療幾乎任何一種疾病。在新世紀初期，研究者就在一項小規模臨床試驗中發現逆轉錄病毒療法具有一定的臨床效力，其可以治療幫助治療致死性免疫缺陷障礙的患兒。 這項首次試驗成功隨機便因大量治療的兒童患上載體相關的白血病而蒙上了陰影
拜耳創新細胞療法和基因療法有望治療帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期臨床試驗中，成功地將多能干細胞生成的多巴胺能神經元療法DA01首次移植給一名帕金森病患者。同時，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
加拿大首次利用基因療法治療法布里病
法布里病（Fabry），或稱α-半乳糖苷酶A（一種溶酶體水解酶）缺乏癥，是一種罕見的X染色體上基因異常導致的遺傳性疾病。因體內負責制造α-半乳糖苷酶A的基因缺陷，造成體內糖鞘脂代謝障礙，不斷堆積在細胞質及溶體中，引發腎臟、心臟和大腦等多處器官病變，嚴重時可能造成死亡。全球法布里病患者總數約50