已進入III期臨床，干細胞治療漸凍癥有望上市
偉大的科學家霍金曾在干細胞展望紀錄片中表示，“醫學界的新時代已經近在眼前，新時代里，人體任何疾病都可醫治，全靠我們體內那些擁有異能的細胞，它們叫干細胞。”霍金是一名漸凍癥患者，這類疾病尚缺乏有效治療手段，許多科學家將希望寄托于干細胞。事實上，干細胞治療漸凍癥已有幾十年的研究歷史，目前新一輪臨床試驗正在進行中。 根據CBS新聞4月8日報道，美國麻省總醫院正在開展干細胞治療漸凍癥的臨床試驗，采用患者骨髓間充質干細胞來修復大腦和脊髓，旨在減少導致漸凍癥惡化的腦部炎癥。這項臨床試驗由美國頭腦風暴細胞治療公司于2017年12月首次注冊在clinicaltrials.gov系統（NCT03280056），最后一次更新時間為今年3月8日，目前處在III期臨床，正在招募200名患者。 麻省總醫院的漸凍癥專家Merit Cudkowicz解釋，這些干細胞就像一種抗炎藥。41歲的DavidNeufeglise于去年1月被診斷為漸凍癥，是本項......閱讀全文
什么是漸凍癥
漸凍癥學名叫肌萎縮側索硬化（ALS），也叫運動神經元病，后一名稱英國常用，法國又叫夏科病，而美國也稱盧伽雷病。我國通常將肌萎縮側索硬化和運動神經元病混用。它是上運動神經元和下運動神經元損傷之后，導致包括球部（所謂球部，就是指的是延髓支配的這部分肌肉）、四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮。肌萎縮
干細胞療法有望成為“漸凍癥”的破冰之舉
2017年4月12日， Neuralstem公司宣布擴展NSI-566神經干細胞在脊髓損傷中的I期安全性試驗，將增加四名患者。NSI-566作為Neuralstem公司的首個干細胞候選產品，被開發用于肌萎縮側索硬化癥（ALS）的治療，即世人關注的“漸凍癥”。NSI-566是一種脊髓源性神經干細胞
干細胞療法治療“漸凍癥”具備安全性
日前，一項對肌萎縮側索硬化癥（ALS）病人進行的Ⅱ期臨床試驗表明，將人類干細胞移植到病人的脊髓中已經具備安全性，但是其療效還不確切，需要進一步擴大臨床試驗樣本量驗證干細胞療法治療ALS的效果。該研究已經發表在6月29日的《神經學》雜志上。 ALS是腦和脊髓運動神經元退化導致的一種神經紊亂疾病，
漸凍癥是什么病
近幾年漸凍人這個病逐漸被人熟知。下面帶大家來看一下漸凍癥是什么病？普通人也能得漸凍癥。漸凍癥是什么病肌萎縮側索硬化的病因至今不明。20%的病例可能與遺傳及基因缺陷有關。另外有部分環境因素，如重金屬鋁中毒等，都可能造成運動神經元損害。產生運動神經元損害的原因，目前主要理論有：1.神經毒性物質累積，谷氨
已進入III期臨床，干細胞治療漸凍癥有望上市
偉大的科學家霍金曾在干細胞展望紀錄片中表示，“醫學界的新時代已經近在眼前，新時代里，人體任何疾病都可醫治，全靠我們體內那些擁有異能的細胞，它們叫干細胞。”霍金是一名漸凍癥患者，這類疾病尚缺乏有效治療手段，許多科學家將希望寄托于干細胞。事實上，干細胞治療漸凍癥已有幾十年的研究歷史，目前新一輪臨床試
iPS細胞有助治療“漸凍癥”
醫學界一直對俗稱“漸凍癥”的肌萎縮側索硬化癥束手無策。日本京都大學最新研究結果說，利用誘導多功能干細胞（iPS細胞）制作前驅細胞，然后移植給漸凍癥實驗鼠，能將其壽命延長約10天。 “漸凍癥”是運動神經元病的一種，患者逐漸喪失運動機能甚至癱瘓，其中最著名的是英國科學家霍金。這種病被認為與神經膠
“夢之隊”照亮“漸凍癥”治療之路
“一個好漢三個幫”，隨著科技發展和專業知識日益豐富，突破性科學進展需要一個團隊為之努力。但是科學合作并不容易開展，能不能找到合適的人是一個問題，尤其可被理解的是大家都在考慮學術競爭和思想保護。更實際的挑戰是如何突破時區地開展會面、交流想法和開展研究。 但是，如果你們是相同觀點的支持者，合作可能
siRNA－有望治療ALS漸凍癥
肌萎縮側索硬化癥（ALS）是一種漸進的神經退行性疾病，俗稱漸凍癥，患者上下運動神經元皆受累，導致神經元支配的肌肉出現肌無力、肌萎縮、震顫、痙攣等相關臨床癥狀，病程多呈進行性發展，最后常由于呼吸麻痹而死亡。著名物理學家霍金所患的就是肌萎縮側索硬化癥（ALS）。 ALS 大多數病例為散發，病因至今
漸凍癥：“解凍”之路在何方
一位漸凍癥患者的妻子，每晚睡前都要做什么？吸痰，拍背，再吸痰，一系列動作已成為她的睡前儀式。“即使血氧儀的數據很漂亮，只要老公覺得不舒服，我都會耐著性子給他整痰，因為他要安全感，我也不要‘萬一’。”這是博主“慧子~為愛堅守”的一條視頻文案，其賬號點贊量已達6.7萬。網友的鼓勵，卻難以緩解慧子夫婦二人
遺傳性漸凍癥致病基因發現－“漸凍人”或有對癥藥
日本科研人員發現，人體的一個基因發生異常是導致遺傳性肌萎縮側索硬化癥發病的原因，這一發現有助于開發治療該病的藥物。 肌萎縮側索硬化癥俗稱“漸凍癥”，是一種漸進性、神經退行性疾病。它影響大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞，造成運動神經元死亡，令大腦無法控制肌肉運動，肌肉也會因缺乏運動而萎縮。晚期
為漸凍癥“解凍”，新希望在哪？
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517545.shtm
PNAS：阻斷漸凍癥的傳播路徑
肌萎縮側索硬化ALS也稱為漸凍癥，是一種致命的神經退行性肌病。日前，英屬哥倫比亞大學和溫哥華海岸衛生研究所的科學家們揭示了這種疾病在細胞之間的傳播機制，并且向人們展示ALS的傳播可以被阻斷。 ALS會對大腦和脊髓中的神經細胞產生影響。在這種疾病中，運動神經元出現進程性的退化和死亡，結果導致
美發現漸凍人癥基本病理
美國研究人員16日在《神經元》雜志上發表論文稱，他們發現了肌萎縮側索硬化癥（ALS）的基本病理：一種名為TIA1的蛋白突變，會影響蛋白的相變行為，造成控制肌肉的神經元死亡，進而導致ALS。研究人員稱，這一發現或將為開發ALS的有效療法開辟新途徑。 ALS俗稱“漸凍人癥”，是一種運動神經元疾病，
漸凍癥研究獲新進展
肌萎縮側索硬化癥ALS也被稱為漸凍癥，是一種致命的退行性疾病。Johns Hopkins大學的科學家們發現，除運動神經元之外，還有一類中樞神經系統細胞在ALS中具有基礎性的作用，文章于三月三十一日發表在Nature Neuroscience雜志上。這一發現為開發治療ALS的新藥物帶來了希
漸凍癥新藥！在華申報上市
7月14日，CDE官網顯示，渤健的托夫生注射液（tofersen）上市申請獲受理。2023年4月25日，FDA加速批準反義寡核苷酸療法tofersen上市（商品名：Qalsody ），用于治療超氧化物歧化酶1（SOD1）突變所致的肌萎縮側索硬化（ALS）患者。這是首款針對ALS的基因靶向療法。
蔡磊：向漸凍癥發起沖鋒
2024年12月30日，“生命科學破冰獎”揭曉，中美瑞康創始人兼CEO李龍承博士榮獲此殊榮。該獎項旨在表彰其在漸凍癥（ALS，肌萎縮側索硬化癥）藥物研發領域做出的杰出貢獻，特別是他在SOD1和FUS兩種基因型漸凍癥治療研究中取得的突破性進展，為患者帶來了新的希望，具有里程碑式的意義。“生命科學破冰獎
遺傳性漸凍癥致病基因發現
日本科研人員發現，人體的一個基因發生異常是導致遺傳性肌萎縮側索硬化癥發病的原因，這一發現有助于開發治療該病的藥物。 肌萎縮側索硬化癥俗稱“漸凍癥”，是一種漸進性、神經退行性疾病。它影響大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞，造成運動神經元死亡，令大腦無法控制肌肉運動，肌肉也會因缺乏運動而萎縮。晚期
有救了？Nature子刊：干細胞+基因治療的漸凍癥聯合療法
美國西達賽奈醫學中心研究人員開發出一種干細胞和基因聯合療法，可潛在地保護肌萎縮性側索硬化癥（ALS，俗稱漸凍癥）患者脊髓中的患病運動神經元。研究團隊證實了聯合治療的實施對人類是安全的。研究成果發表在最近的《自然·醫學》雜志上。 研究人員稱，使用干細胞是將重要蛋白質輸送到大腦或脊髓的有效方式，否
日發現遺傳性漸凍癥致病基因
日本科研人員發現，人體的一個基因發生異常是導致遺傳性肌萎縮側索硬化癥發病的原因，這一發現有助于開發治療該病的藥物。 肌萎縮側索硬化癥俗稱“漸凍癥”，是一種漸進性、神經退行性疾病。它影響大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞，造成運動神經元死亡，令大腦無法控制肌肉運動，肌肉也會因缺乏運動而萎縮。晚期病
漸凍癥患者想制作“數字人”陪伴家人
今年45歲的趙云，半年前確診漸凍癥。現在他走路需要借助拐杖，穿衣也需要妻子的幫助。 “漸凍癥”病情，讓趙云不敢想象未來的生活。好幾年沒拍全家福的他，今年春節前在阿里云團隊的幫助下，用AI技術獲得了一份“全家福”。“我想做一個數字人，在我離開后繼續陪伴我的家人和孩子，把我的一些叮囑和人生經驗，在
老藥為漸凍癥治療提供新策略
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517085.shtm
日本研究者揭示漸凍癥發病機制
日本研究人員日前通過動物實驗，發現了漸凍癥的發病機制，這將有助于開發出針對這種疑難病癥的有效療法。 日本九州大學和慶應大學科研人員組成的聯合研究小組發布報告說，他們在小鼠實驗中發現，漸凍癥是由于脊髓中一種分解酶的功能降低，導致激活神經的氨基酸“D-絲氨酸”增加并蓄積，破壞了運動神經的正常功
蔡磊捐贈支持西湖大學漸凍癥研究
面對生命的倒計時，蔡磊，曾經的京東集團副總裁，如今的漸凍癥病人，一直在跟這種困擾醫學、折磨人類的罕見病做英勇抗爭。過去四年多來，蔡磊組建了世界最大的漸凍癥患者科研數據平臺，鏈接了一萬五千名患者，“從0到1”推動建立中國的漸凍癥腦脊髓病理科研樣本庫。為加快這一世界性醫學難題的攻克步伐，7月15日，蔡磊
JAMA－Neurology:靶向免疫細胞可治療“漸凍癥”
2018年3月23日，根據最近一項有關肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS，也叫運動性神經元癥）的研究，免疫細胞能夠幫助延緩疾病的發生進程。這一發現有助于開發治療上述患者的新療法。研究者們分析了T細胞與ALS發生之間的關系。人體以及動物水平的研究結果表明CD4+Foxp3+調節性T細胞對于ALS的發病速率
Cell子刊：漸凍癥中的關鍵基因
肌萎縮側索硬化癥ALS又稱為漸凍癥，是一種目前還無法治愈的神經退行性疾病。哥倫比亞大學醫學中心CUMC的研究人員發現，基質金屬蛋白酶-9(MMP-9)對于ALS造成的運動神經元退化有重要作用。文章發表在一月二十二日的neuron雜志上。 ALS雖然會破壞患者的絕大多數運動神經元，但也有少部
新基因療法或能減緩“漸凍癥”病程
肌萎縮側索硬化癥（ALS）研究取得突破性進展。據瑞典于默奧大學官網27日報道，一種美國研發的反義寡核苷酸（ASO）藥物Toferson顯著減緩了一名ALS患者的疾病進程。服藥4年后，該患者仍可爬樓梯、從椅子上站起來、正常吃飯說話，過著積極而充實的社交生活。研究護士使用肺活量計測試ALS患者的呼吸能力
蔡磊捐贈支持西湖大學漸凍癥研究
面對生命的倒計時，蔡磊，曾經的京東集團副總裁，如今的漸凍癥病人，一直在跟這種困擾醫學、折磨人類的罕見病做英勇抗爭。過去四年多來，蔡磊組建了世界最大的漸凍癥患者科研數據平臺，鏈接了一萬五千名患者，“從0到1”推動建立中國的漸凍癥腦脊髓病理科研樣本庫。 為加快這一世界性醫學難題的攻克步伐，7月15
日本研究者揭示漸凍癥發病機制
日本研究人員日前通過動物實驗，發現了漸凍癥的發病機制，這將有助于開發出針對這種疑難病癥的有效療法。 日本九州大學和慶應大學科研人員組成的聯合研究小組發布報告說，他們在小鼠實驗中發現，漸凍癥是由于脊髓中一種分解酶的功能降低，導致激活神經的氨基酸“D－絲氨酸”增加并蓄積，破壞了運動神經的正常功
日發現蛋白質能改善漸凍癥癥狀
肌萎縮側索硬化癥俗稱漸凍癥，患者運動神經會出現障礙，導致全身肌肉逐漸變得無力。日本研究人員日前宣布，他們發現一種蛋白質能夠改善運動障礙等癥狀，有望在此基礎上開發出治療漸凍癥的方法。 漸凍癥患者約有10％屬于遺傳性患病。由于不清楚詳細的致病原因，醫學界一直沒有找到根治漸凍癥的方法。 日本京都府
科學家提出治療漸凍人癥新策略
4月1日，《大腦》雜志在線發表了題為《重新激活無義介導的mRNA降解通路可有效對抗C9orf72雙肽重復序列的神經毒性》的研究論文。該項研究揭示了導致部分肌萎縮性側索硬化癥（ALS）的新機制，證實了激活無義介導的mRNA降解通路可以作為治療ALS的新策略，并發現了一種現有的用于治療哮喘的藥物有可