首個遺傳性血管性水腫(HAE)單抗藥物將統治HAE治療領域
英國制藥公司Shire是罕見疾病領域的全球生物技術領導者。近日，該公司宣布Takhzyro（lanadelumab-flyo）治療遺傳性血管水腫（HAE）的關鍵性III期臨床的完整數據已在線發表于《美國醫學會雜志(JAMA)》。 Takhzyro是治療HAE的首個單抗類藥物，于今年8月獲美國FDA批準，作為一種預防性治療藥物，用于12歲及以上HAE患者，預防血管性水腫發作。業界對Takhzyro的商業前景非常看好，醫藥市場調研機構EvaluatePharma今年8月發布報告預測，Takhzyro在2024年的全球銷售額將達到15.69億美元，成為HAE領域最暢銷的產品。 Takhzyro是唯一一種可特異性結合并抑制血漿激肽釋放酶的單抗藥物，在HAE患者體內的半衰期為14天，該藥通過皮下注射自我給藥，在臨床研究中大多數患者可在1分鐘或更短時間內完成注射。用藥方面，Takhzyro的推薦起始劑量為每2周300mg。每4周30......閱讀全文
首個遺傳性血管性水腫(HAE)單抗藥物將統治HAE治療領域
英國制藥公司Shire是罕見疾病領域的全球生物技術領導者。近日，該公司宣布Takhzyro（lanadelumab-flyo）治療遺傳性血管水腫（HAE）的關鍵性III期臨床的完整數據已在線發表于《美國醫學會雜志(JAMA)》。 Takhzyro是治療HAE的首個單抗類藥物，于今年8月獲美國F
杰特貝林在美國推出首個皮下注射C1酯酶抑制劑Haegarda
血漿蛋白生物制劑領域的全球領導者杰特貝林（CSL Behring）近日宣布，在美國推出Haegarda（皮下注射型[人]C1酯酶抑制劑，C1-INH），該藥于今年6月22日獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批準，作為一種常規預防性藥物，用于青少年和成人患者預防遺傳性血管水腫（HAE）的發作。此次
BioCryst血漿激肽釋放酶抑制劑berotralstat在美歐日審查！
BioCryst制藥公司致力于發現新型、口服、小分子藥物，用于治療酶在疾病生物學通路起關鍵作用、存在顯著未滿足醫療需求的罕見疾病。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理berotralstat（BCX7353，膠囊劑）的營銷授權申請（MAA），這是一種每日口服一次的藥物，用于預防遺傳性
黃水仙提取物抗癌？Cell子刊首揭背后機制
這一研究由比利時布魯塞爾自由大學的Denis Lafontaine團隊完成。他們檢測了一種提取組黃水仙的天然產物——hemanthamine（HAE）的抗癌特性。圖片來源于網絡 何為HAE？ 黃水仙隸屬于石蒜科，而后者是20種“最廣泛應用的藥用植物家族”之一，這主要與其含有的具有藥理活性的
疾病發作減少95％！美國FDA今日批準罕見病新藥
近幾天，美國FDA好消息不斷。繼周一批準了一款歷時17年才得以最終上市的新型抗生素后，今日，美國FDA又批準了本周第二款新藥Haegarda。這款由CSL Behring帶來的新藥能預防青年與成人患者遺傳性血管性水腫（HAE）的發作。值得一提的是，這也是首款獲批的皮下注射型C1酯酶抑制劑（C1
歐盟CHMP推薦批準Ruconest，用于治療≥2歲兒童！
血管水腫（圖片來源：新英格蘭醫學雜志，NEJM） --Pharming Group近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布一份積極審查意見，建議批準Ruconest（conestat alfa），用于年齡≥2歲的遺傳性血管水腫（HAE）兒童患者，治療急性血管水腫發作
BioCryst血漿激肽釋放酶抑制劑berotralstat在美國進入審查
BioCryst制藥公司致力于發現新型、口服、小分子藥物，用于治療酶在疾病生物學通路起關鍵作用、存在顯著未滿足醫療需求的罕見疾病。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理berotralstat（BCX7353）的新藥申請（NDA），這是一種每日口服一次的藥物，用于預防遺傳性血管水
離體肝切除聯合自體肝移植治療晚期肝泡型包蟲病病例...
2017年第6期《中國普外臨床與基礎雜志》中，筆者[1]報道了本單位成功實施的21例離體肝切除聯合自體肝移植術（exvivoliverresectionfollowedbyautotransplantation，以下簡稱自體肝移植）治療晚期復雜肝泡型包蟲病（HAE），截止目前這是世界范圍內文獻報道單
遺傳性血管性水腫患者眼科手術麻醉處理
患者，女，55歲，56kg，160 cm，因車禍傷致“右側眼球破裂傷、右眼眶骨折”入院，擬在全麻下行“右眼內容物剜出伴義眼置入術+眼窩成形術+眼瞼裂傷縫合術”。10年前在北京協和醫院診斷為“遺傳性血管性水腫（hereditary?angioedema，HAE）”。?查體：意識清楚，表情痛苦，顏面部皮
遺傳性補體缺陷病的治療措施
總地來講，補體缺陷并發感染時對抗生素治療的反應良好，但根本治療應在于糾正補體缺陷。有些學者采用替補性治療，即將純化的缺陷成分輸入患者體內以糾正缺陷。替補體療法可將缺陷的補體成分水平補足至正常水平，又可改善臨床癥狀。有些學者采用輸入新鮮血漿的方法治療補體缺陷，但從理論上講，多次輸注可使中患者產生免
治療遺傳性補體缺陷病的簡介
總地來講，補體缺陷并發感染時對抗生素治療的反應良好，但根本治療應在于糾正補體缺陷。有些學者采用替補性治療，即將純化的缺陷成分輸入患者體內以糾正缺陷。替補療法可將缺陷的補體成分水平補足至正常水平，又可改善臨床癥狀。有些學者采用輸入新鮮血漿的方法治療補體缺陷，但從理論上講，多次輸注可使患者產生免疫反
關于遺傳性血管性水腫的病因分析
本病為常染色體顯性遺傳，HAE發病是由于C1-INH、FⅫ、ANGPTI、PLG基因突變，導致相應的蛋白質水平和（或）功能異常，進而引起緩激肽水平增高，最終導致水腫的發生 [1] 。部分患者發病機制至今不明 [1] 。C1-INH缺乏型（HAE-C1-INH）是由于編碼C1-INH基因SERPI
如何診斷遺傳性血管性水腫？
1. 典型的臨床表現：突然發生的局限性、非凹陷性和非炎癥性皮膚或黏膜水腫，無癢感，不伴發風團損害。 2. HAE I型患者C1-INH 濃度及功能均降低，約占85%；HAE Ⅱ型患者C1-INH濃度正常或增高，但功能降低，約占15% 。 3. 好發于四肢、顏面部及呼吸道、胃腸道和生殖道。
遺傳性補體缺陷病的治療措施及流行病學
治療措施 總地來講，補體缺陷并發感染時對抗生素治療的反應良好，但根本治療應在于糾正補體缺陷。有些學者采用替補性治療，即將純化的缺陷成分輸入患者體內以糾正缺陷。替補體療法可將缺陷的補體成分水平補足至正常水平，又可改善臨床癥狀。有些學者采用輸入新鮮血漿的方法治療補體缺陷，但從理論上講，多次輸注可使
新希望！JCI：一類抗體能靶向清除癡呆病斑
淀粉樣病斑（amyloid plaques）是阿爾茲海默癥（AD）典型的病例特征，主要由β-淀粉樣蛋白（Aβ）組成。此外，還有一種致病蛋白也同樣參與了病斑的形成，即載脂蛋白E（APOE）。因為組成比例較小，所以并未受重視。 現在，來自于華盛頓大學醫學院的研究團隊證實，一種抗體不僅僅可以靶向AP
電泳時的DNA分子量Marker和Agarose濃度的選擇
電泳時的DNA分子量Marker和Agarose濃度的選擇DNA片段長度Agarose濃度? 使用Marker種類200 bp以下3%以上 фX174-Hae Ⅲ digest DNA Marker фX174-Hinc Ⅱ digest DNA Marker DL500?DNA Marker
治療肝海綿狀血管瘤的相關介紹
肝血管瘤的治療包括手術和非手術治療。根據腫瘤的大小、位置、生長速度和患者的身體情況來確定。由于臨床罕見有惡變，故如無臨床癥狀，即無需特殊處理，可定期隨訪。 （一）手術切除適應證 1.有明顯臨床癥狀，影響正常生活和工作者； 2.直徑>10cm 的巨大海綿狀血管瘤； 3.診斷不明確，不能排
Shire59億美元收購Dyax－罕見病領域誰能匹敵？
Shire公司最近幾年因為在兼并收購市場上大手筆不斷而受到了業界的廣泛關注。先是今年年初的艾伯維550億美元收購Shire的一波三折，再是不久之前公司尋求收購Baxalta。（相關閱讀：Baxalta拒絕Shire邀約的背后？罕見病藥物開發漸受追捧）這些都讓Shire公司成為了生物醫藥產業的一個
Nature－Plants：MAPK級聯信號在側根形成過程中的關鍵作用
側根發生是初生根形成后植物根系建成的關鍵。側根原基形成后必須要突破初生根的內皮層、皮層和表皮的重重外圍組織，直至伸出初生根表面才能形成側根，這一過程叫做側根突破(Lateral root emergence, LRE)。側根突破受到精細的區域性調控。簡單來講，側根突破過程中，側根原基外圍細胞會發
遺傳性補體缺陷病的診斷及治療措施
診斷 當患者反復發生細菌感染，尤其是化膿性細菌感染或萘瑟菌感染時應考慮到補全缺陷的可能。補體溶血試驗CH50和CH100可確定是否有C1、C2、C3、C4、C5、C16、C7及C8功能缺陷。缺乏上述任何一種成分，CH50都會降低，CH50是在補體存在時使抗體致敏的羊紅細胞發生溶血所致，因而是測
－FDA批準首個治療遺傳性血管水腫的生物抑制劑
2014年7月17日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了第一個重組 C1-Esterase抑制劑Ruconest，一款用于治療急性成人和青少年患者遺傳性血管性水腫發作的產品。 遺傳性血管性水腫系常染色體遺傳性疾病，可發生于任何年齡，而多見于成年早期。其病因是患者血清中C1脂酶抑制因子（一種α
抗體療法
12日，武田（Takeda）宣布已向日本厚生勞動省（MHLW）提交lanadelumab皮下注射劑的NDA申請。Lanadelumab是一款單克隆抗體療法，適用于12歲及以上患者預防遺傳性血管水腫（HAE）發作 16日，琺博進（FibroGen）公司宣布啟動名為LELANTOS-2的3期臨床試
關于遺傳性血管性水腫的基本介紹
遺傳性血管性水腫（hereditary angioedema，HAE）是以發作性、自限性、局限性皮膚和黏膜非凹陷性水腫為特征的原發性補體缺陷病。多數有家族史，本病可發生于任何年齡，通常在30歲前起病，青春期加重 [1] ，常伴腹痛、惡心嘔吐、血清中C1酯酶抑制物（C1-INH）降低等表現。 2
2020年，這些新藥將能否在中國獲批上市？
近日，數據庫篩選了 15 個預計 2020 年獲批的新藥品種，分別是武田制藥的拉那蘆人單抗注射液、羅氏的注射用恩美曲妥珠單抗、榮昌生物的注射用泰它西普、百濟神州的維布妥昔單抗注射液和贊布替尼膠囊、輝瑞的注射用倍林妥莫雙抗、凱因科技的 KW-136 膠囊、復星醫藥的阿伐曲泊帕片、豪森的甲磺酸奧美替
二氧化氯的分子結構
Cl02常溫下為帶淺綠色的黃色有毒氣體，當濃度增大時顏色由黃色變為橘紅色，液態時呈紅棕色，固態為黃色。Cl02蒸氣在外觀和味道與氯氣很相似，有與氯氣類似的刺激性臭味。氣體密度為空氣的2.4倍。在冷卻并超過-?40℃時，Cl02變為深紅色（或紅褐色）液體；溫度低于-59℃時為橙黃色固體；在低溫條件下C
關于遺傳性血管性水腫的檢查方式介紹
1.實驗室檢查 I型HAE患者血清補體C4、C1-INH濃度和功能均低下；Ⅱ型患者血清補體C4、C1-INH功能低下，但C1-INH濃度正常/稍增高。非C1-INH缺乏型血清C4水平、C1-INH濃度和功能均正常 [1] ，需要進行相關的基因檢測以明確診斷。以上補體檢查均需重復一次。 2.組
內切酶PCR反應中的活性
酶切反應條件如下：在20 μl PCR產物混合體系中加入5U的內切酶，按相應的反應溫度溫育1小時。通常20 μl PCR產物體系中含有1 μg底物DNA，1單位的Vent DNA聚合酶，1× ThermoPol Buffer [10 mM KCl， 20 mM Tris-HCl （PH 8.8@25
關于禽流感基因探針制備的介紹
將禽流感病毒H9N2亞型毒株核蛋白(NP)基因3′端較為保守的、約350bp的編碼序列通過限制性內切酶Hae¸；切割、分離后,用隨機引物法制備Digoxigenin2112dUTP標記探針。測定該探針的濃度為100Lgö；ml。特異性試驗發現該探針只能與實驗室構建的、含有NP基
關于禽流感基因探針制備方法介紹
將禽流感病毒H9N2亞型毒株核蛋白(NP)基因3′端較為保守的、約350bp的編碼序列通過限制性內切酶Hae¸切割、分離后,用隨機引物法制備Digoxigenin2112dUTP標記探針。測定該探針的濃度為100Lgöml。特異性試驗發現該探針只能與實驗室構建的、含有NP基因的
ELECTROPHORESIS－OF－DNA－IN－POLYACRYLAMIDE－GELS
ELECTROPHORESIS OF DNA IN POLYACRYLAMIDE GELSGel SizesSmall:???? ????????165 x 130 mmMedium: ????????165 x 200 mmLarge:??? ????????165 x 260 mm5% Anal