關于基因治療的倫理學介紹
1．導入基因的穩定高效表達外源基因轉移入病人體內細胞表達， 首先與轉移方法有關。化學和物理方法所導入的基因效率低，自然表達也差。選擇適當的受體細胞，也是為了導入基因能穩定高效的表達。骨髓作為受體細胞使用最多。反轉錄病毒載體介導基因，只能對分裂狀態時的細胞進行傳染，因此采取如5－FU處理，使細胞分裂增強，再用含有目的基因病毒顆粒傳染可獲較好效果。所以，對骨髓細胞培養、干細胞純化、培養時使用造血因子等方法，可增加基因穩定高效表達。 2．導入基因的安全性基因治療的安全性應確保不因導入外源目的基因而產生新的有害遺傳變異，這是因為采用反轉錄病毒載體而引起的問題。因此，應構建相對安全的反轉錄病毒載體。至于引起插入突變可能失活一個重要基因，或更嚴重的激活一個原癌基因，這個問題的危險程度到底有多大仍不清楚，但至今的實踐表明尚未見明顯嚴重問題。 為安全有效地進行基因治療，任一方案的實施，都要根據嚴格的技術規程與標準，由有關的行政管理部門......閱讀全文
關于基因治療的倫理學介紹
1．導入基因的穩定高效表達外源基因轉移入病人體內細胞表達， 首先與轉移方法有關。化學和物理方法所導入的基因效率低，自然表達也差。選擇適當的受體細胞，也是為了導入基因能穩定高效的表達。骨髓作為受體細胞使用最多。反轉錄病毒載體介導基因，只能對分裂狀態時的細胞進行傳染，因此采取如5－FU處理，使細胞
概述基因治療的倫理學
1．導入基因的穩定高效表達外源基因轉移入病人體內細胞表達， 首先與轉移方法有關。化學和物理方法所導入的基因效率低，自然表達也差。選擇適當的受體細胞，也是為了導入基因能穩定高效的表達。骨髓作為受體細胞使用最多。反轉錄病毒載體介導基因，只能對分裂狀態時的細胞進行傳染，因此采取如5－FU處理，使細胞
關于基因治療的信息介紹
遺傳病的基因治療(Gene Therapy)是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內，以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發揮作用。基因是攜帶生物遺傳 信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特
關于基因治療的策略介紹
基因矯正 糾正致病基因中的異常堿基，而正常部分予以保留。 基因置換 指用正常基因通過同源重組技術，原位替換致病基因，使細胞內的DNA 完全恢復正常狀態。 基因增補 把正常基因導入體細胞，通過基因的非定點整合使其表達，以補償缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增強，但致病基因本身并未除
關于基因治療的基本步驟介紹
轉移在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類：病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然后把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。非病毒方法有
關于基因治療逆轉MDR的介紹
近年來，國內外開始將反義技術應用于腫瘤耐藥性逆轉的研究。根據堿基互補原理，設計出能特異地同相應靶基因結合的RNA或DNA，影響靶基因的轉錄和翻譯，以達到特異抑制靶基因表達的基因調控技術，包括反義RNA（antisense RNA）技術，反義DNA（antisense DNA）技術，又稱核酶（ri
關于基因治療的基本步驟介紹
1、轉移 在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類：病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然后把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。
關于基因治療的反義技術介紹
又稱反義寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技術，是指利用人工合成的反義RNA和反義DNA來阻斷基因的轉錄或復制，控制細胞生長在中間階段,使編碼蛋白質的基因能轉錄為mRNA，因而不能翻譯成相應的蛋白質，以達治療某一疾病的目的、用反義DNA已對某些癌癥進行臨床試
關于體細胞基因治療介紹
體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特
關于基因治療的按基因操作介紹
一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將
關于基因治療的基本信息介紹
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取
關于基因治療的給藥途徑介紹
①ex vivo 途徑：這是指將含外源基因的載體在體外導入人體自身或異體細胞（或異種細胞），經體外細胞擴增后，輸回人體。ex vivo基因轉移途徑比較經典、安全，而且效果較易控制，但是步驟多、技術復雜、難度大，不容易推廣； ②in vivo 途徑：這是將外源基因裝配于特定的真核細胞表達載體，直
關于基因治療的基因轉移方法介紹
（1）特異正常基因的分離與克隆：應用重組DNA和分子克隆技術結合基因定位研究成果，已有不少基因并將會有更多人類基因被分離和克隆，這是基因治療的前提，在當代分子生物技術條件下，一般來說，只要有基因探針和準確的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，如今既可人工合成DNA探針，還可用DNA合成儀在體外人
關于基因治療的靶細胞分類介紹
基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限于體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，如今更多地
關于生殖細胞基因治療介紹
生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數多的動物，這
關于基因治療的藥物靶向治療的介紹
此法機理可概括為病毒導向酶的藥物前體治療（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反轉錄病毒載體的外源基因轉移到細胞內。該基因編碼一種酶，此酶可將一種無害的藥物前體轉變為細胞毒素復合物。帶有這一基因的病毒載體只在特殊組織或腫瘤細胞中而不在正常
關于基因治療選擇靶細胞的原則介紹
這里所指的靶細胞是指接受轉移基因的體細胞。 選擇靶細胞的原則是： ①必須較堅固，足以耐受處理，并易于由人體分離又便于輸回體內； ②具有增殖優勢，生命周期長，能存活幾月至幾年，最后可延續至病人的整個生命期； ③易于受外源遺傳物質的轉化； ④在選用反轉錄病毒載體時，目的基因表達最好具有組織
關于基因治療在中國的前景分析介紹
1991年,我國科學家進行了世界上首例血友病B的基因治療臨床試驗,目已有4名血友病患者接受了基因治療,治療后體內IX因子濃度上升,出血癥狀減輕,取得了安全有效的治療效果。隨后,我國科學家利用胸腺激酶基因治療惡性腦膠質瘤基因治療方案獲準進入1期臨床試驗,初步的觀察表明,生存期超過1年以上者占55%
關于線粒體腦肌病的基因治療介紹
基因治療策略包括降低突變型mtDNA/野生型mtDNA的比例、使用錯位表達及異質表達、輸入其他同源性基因以及利用限制性內切酶修復突變型mtDNA等。如用人胞質體（含正常線粒體無細胞核的細胞）對缺陷細胞（含缺陷mtRNA，呼吸鏈功能減退的細胞）進行基因補救治療，能成功地使缺陷細胞呼吸鏈功能恢復正常
關于基因治療的簡介
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取
基因治療介紹
基因治療（gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。例
基因治療的形式介紹
基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。
基因治療的方法介紹
基因治療是將外源的正常基因導入靶細胞，以糾正或彌補缺陷或異常基因引起的疾病，從而達到治療目的。基因治療是通過醫學手段，糾正患者體內的相關基因缺陷，達到一定治療效果。基因治療也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。廣義上，基因治療還可包括從D
基因治療的分類介紹
(1)生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵
關于神經系統疾病的基因治療介紹
Lesch-Nyhan綜合征是一種遺傳性的代謝性腦病，由編碼次黃嘌呤核糖轉移酶(HPRT)的基因缺陷所引起；帕金森氏病是一種退行性腦病，由于產生多巴的神經元退化，導致大腦紋狀體內多巴胺水平降低，臨床上給患者注射左旋多巴可改善癥狀，但長期注射及藥物的副作用令患者難以承受。較為理想的方式是在腦內持續
腫瘤基因治療介紹
腫瘤的基因治療指的是通過基因轉移，將在腫瘤治療中具有不同功能的目的基因轉移至靶細胞，從不同的側面發揮抗腫瘤作用。如細胞因子的基因療法，可將IL-2等基因導人到LAK、TIL細胞內，提高免疫活性細胞的殺傷作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可將細胞因子基因導人體內腫瘤細胞或鄰近的體細胞，使腫瘤局部微
關于干細胞作為疾病基因治療的載體的介紹
干細胞是對疾病進行基因治療的理想載體。造血干細胞具有自我更新、多向分化重建長期造血、采集和體外處理容易等特點。因此是基因治療最理想的載體細胞之一，以此為基礎的基因治療，在重癥免疫缺陷、遺傳性疾病、惡性腫瘤、造血干細胞保護、AIDS等領域具有廣闊的應用前景。 骨髓間充質干細胞易于外源基因的導入和
關于體細胞基因治療的簡介
體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。
基因治療時代到來：常用基因治療載體的介紹與選擇
基因治療載體分為兩大類：病毒載體（主要包括慢病毒、腺病毒、逆轉錄病毒、腺相關病毒等），非病毒載體（主要包括裸露DNA、脂質體、納米載體等） 在講基因治療載體前，我們先講一下基因治療中的兩個概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活體直接轉移，將帶有遺傳物質的載體直接注射到實驗
基因治療的反義技術的介紹
又稱反義寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技術，是指利用人工合成的反義RNA和反義DNA來阻斷基因的轉錄或復制，控制細胞生長在中間階段,使編碼蛋白質的基因能轉錄為mRNA，因而不能翻譯成相應的蛋白質，以達治療某一疾病的目的、用反義DNA已對某些癌癥進行臨床試