關于p53基因治療的簡介
基因治療是指以改變人類遺傳物質為基礎的生物醫學治療。是通過一定方式將人的正常基因或有治療作用的DNA順序導入人體靶細胞，去糾正基因的缺陷或者發揮治療作用。因此基因治療針對的是疾病的根源—異常的基因本身。 癌癥是一種基因病，是人體細胞在外環境因素作用下，內在多種前癌基因被激活和抑癌基因失活的多階段長期演變的過程。癌癥是嚴重威脅人類健康和生命的殺手，我國每年新發癌癥患者250萬以上，每年在治患者不下600萬，治療費用超過1500億元。腫瘤的主要治療手段是手術、放療和化療，盡管醫學家們不斷完善這3大治療手段，但許多癌癥患者仍然難以得到治愈。人們越來越關注通過“治本”的方法來提高腫瘤治愈率，基因治療是21世紀人類攻克腫瘤的必由之路。......閱讀全文
關于p53基因治療的簡介
基因治療是指以改變人類遺傳物質為基礎的生物醫學治療。是通過一定方式將人的正常基因或有治療作用的DNA順序導入人體靶細胞，去糾正基因的缺陷或者發揮治療作用。因此基因治療針對的是疾病的根源—異常的基因本身。 癌癥是一種基因病，是人體細胞在外環境因素作用下，內在多種前癌基因被激活和抑癌基因失活的多階
p53基因治療簡介
基因治療是指以改變人類遺傳物質為基礎的生物醫學治療。是通過一定方式將人的正常基因或有治療作用的DNA順序導入人體靶細胞，去糾正基因的缺陷或者發揮治療作用。因此基因治療針對的是疾病的根源—異常的基因本身。癌癥是一種基因病，是人體細胞在外環境因素作用下，內在多種前癌基因被激活和抑癌基因失活的多階段長期演
關于P53蛋白的簡介
p53基因是一種抑癌基因，定位于人類染色體17p13.1，編碼393個氨基酸組成的53kD的核內磷酸化蛋白，被稱為p53蛋白。p53基因是細胞生長周期中的負調節因子，與細胞周期的調控、DNA修復、細胞分化、細胞凋亡等重要的生物學功能有關。p53基因分為野生型和突變型兩種，其產物也有野生型和突變型
關于基因治療的簡介
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取
p53基因治療的功能作用
p53基因是研究最透徹，功能最強大的一種抑癌基因。野生型p53對細胞周期和凋亡起關鍵性作用，尤其是對受照射、細胞毒制劑、熱療打擊的癌細胞，起更大的殺傷作用。其主要作用為：抑制并殺滅腫瘤細胞；與放、化療手段協同，增強其殺滅癌細胞的功效，達到1+1大于2的效果；抑制腫瘤血管生成，有效防止腫瘤的復發、轉移
關于體細胞基因治療的簡介
體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。
關于生殖細胞基因治療的簡介
生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數多的動物
p53基因的簡介
p53是一種腫瘤抑制基因（tumor suppressor gene）。在所有惡性腫瘤中，50%以上會出現該基因的突變。由這種基因編碼的蛋白質（protein）是一種轉錄因子（transcriptional factor），其控制著細胞周期的啟動。許多有關細胞健康的信號向p53蛋白發送。關于是否
基因治療線粒體肌病的簡介
基因治療策略包括降低突變型mtDNA/野生型mtDNA的比例、使用錯位表達及異質表達、輸入其他同源性基因以及利用限制性內切酶修復突變型mtDNA等。如用人胞質體（含正常線粒體無細胞核的細胞）對缺陷細胞（含缺陷mtRNA，呼吸鏈功能減退的細胞）進行基因補救治療，能成功地使缺陷細胞呼吸鏈功能恢復正常
關于p53基因的基本介紹
p53基因，人體抑癌基因。該基因編碼一種分子量為43.7KDa的蛋白質，但因蛋白條帶出現在Marker所示53KDa處，命名為P53。因為蛋白中含有大量的脯氨酸，電泳速度被拖慢。p53基因的失活對腫瘤形成起重要作用。mdm2 [1] 突變 [2] 與 P53突變不共存，p53是一個重要的抗癌基因
關于基因治療的信息介紹
遺傳病的基因治療(Gene Therapy)是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內，以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發揮作用。基因是攜帶生物遺傳 信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特
關于基因治療的策略介紹
基因矯正 糾正致病基因中的異常堿基，而正常部分予以保留。 基因置換 指用正常基因通過同源重組技術，原位替換致病基因，使細胞內的DNA 完全恢復正常狀態。 基因增補 把正常基因導入體細胞，通過基因的非定點整合使其表達，以補償缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增強，但致病基因本身并未除
關于P53基因突變的介紹
P53正常功能的喪失，最主要的方式是基因突變，通過腫瘤中大量的突變體分 析，證實大部分突變是位于4個突變熱點之一的錯義突變。這4個突變熱點是aa129～146、 171～179、234～260、270～287：正對應于P53基因進化最保守區段，體外實驗證實突 變體失去特異位點的結合能力，此外，突
關于基因治療的基本步驟介紹
1、轉移 在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類：病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然后把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。
關于基因治療的基本步驟介紹
轉移在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類：病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然后把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。非病毒方法有
關于基因治療逆轉MDR的介紹
近年來，國內外開始將反義技術應用于腫瘤耐藥性逆轉的研究。根據堿基互補原理，設計出能特異地同相應靶基因結合的RNA或DNA，影響靶基因的轉錄和翻譯，以達到特異抑制靶基因表達的基因調控技術，包括反義RNA（antisense RNA）技術，反義DNA（antisense DNA）技術，又稱核酶（ri
關于基因治療的反義技術介紹
又稱反義寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技術，是指利用人工合成的反義RNA和反義DNA來阻斷基因的轉錄或復制，控制細胞生長在中間階段,使編碼蛋白質的基因能轉錄為mRNA，因而不能翻譯成相應的蛋白質，以達治療某一疾病的目的、用反義DNA已對某些癌癥進行臨床試
關于p53基因的發展前景介紹
重組人p53腺病毒是一種基因工程改造過的活病毒，在結構上由兩部分組成：一是抑癌基因p53，二是載體。載體是改造過的無復制能力的腺病毒。就像火箭攜帶衛星上太空一樣，這種攜帶p53的腺病毒特異感染腫瘤細胞，它能有效地將治病的p53基因轉入腫瘤細胞內，而對正常細胞無害。 今又生結合放療治療53例頭頸
關于p53基因的結構及表達介紹
P53基因在人類、猴、雞和鼠等動物中相繼發現后，對其進行了基因定位，人類 P53基因定位于17P13，鼠P53定位于11號染色體，并在14號染色體上發現無功能的假基因，進化程度迥異的動物中，P53有異常相似的基因結構，約20Kb長，都由11個 外顯子和10個內含子組成，第1個外顯子不編碼，外顯子
關于體細胞基因治療介紹
體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特
關于p53基因的突變與腫瘤的介紹
P53基因與人類50%的腫瘤有關，有肝癌、乳腺癌、膀胱癌、胃癌、結腸癌、前列腺癌、軟組織肉瘤、卵巢癌、腦瘤、淋巴細胞腫瘤、食道癌、肺癌、成骨 肉瘤等，人類腫瘤中P53突變主要在高度保守區內，以175、248、249、273、282位點 突變最高，不同種類腫瘤不同，如結腸癌和乳腺癌有相似的流行病學
關于其它遺傳病的基因治療
諸如白種人中常見的囊性纖維化的進展很快。對于DMD的基因治療，由于有小鼠動物模型，也取得一定進展。例如1993年法國將Ad-RSVmDys（腺病毒－羅斯病毒小肌營養不良蛋白基因重組體）注入小鼠肌內成功。即用腺病毒為載體，與小肌營養不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重組，在RS
關于基因治療的按基因操作介紹
一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將
關于基因治療的靶細胞分類介紹
基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限于體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，如今更多地
關于基因治療的基本信息介紹
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取
關于基因治療的基因轉移方法介紹
（1）特異正常基因的分離與克隆：應用重組DNA和分子克隆技術結合基因定位研究成果，已有不少基因并將會有更多人類基因被分離和克隆，這是基因治療的前提，在當代分子生物技術條件下，一般來說，只要有基因探針和準確的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，如今既可人工合成DNA探針，還可用DNA合成儀在體外人
關于基因治療的給藥途徑介紹
①ex vivo 途徑：這是指將含外源基因的載體在體外導入人體自身或異體細胞（或異種細胞），經體外細胞擴增后，輸回人體。ex vivo基因轉移途徑比較經典、安全，而且效果較易控制，但是步驟多、技術復雜、難度大，不容易推廣； ②in vivo 途徑：這是將外源基因裝配于特定的真核細胞表達載體，直
關于基因治療的倫理學介紹
1．導入基因的穩定高效表達外源基因轉移入病人體內細胞表達， 首先與轉移方法有關。化學和物理方法所導入的基因效率低，自然表達也差。選擇適當的受體細胞，也是為了導入基因能穩定高效的表達。骨髓作為受體細胞使用最多。反轉錄病毒載體介導基因，只能對分裂狀態時的細胞進行傳染，因此采取如5－FU處理，使細胞
關于基因治療的藥物靶向治療的介紹
此法機理可概括為病毒導向酶的藥物前體治療（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反轉錄病毒載體的外源基因轉移到細胞內。該基因編碼一種酶，此酶可將一種無害的藥物前體轉變為細胞毒素復合物。帶有這一基因的病毒載體只在特殊組織或腫瘤細胞中而不在正常
關于生殖細胞基因治療介紹
生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數多的動物，這