細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）
為規范和指導按照藥品研發及注冊的細胞治療產品的研究與評價工作，國家食品藥品監督管理總局組織制定了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》（見附件），現予發布。特此通告。食品藥品監管總局2017年12月18日細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）一、前言近年來，隨著干細胞治療、免疫細胞治療和基因編輯等基礎理論、技術手段和臨床醫療探索研究的不斷發展，細胞治療產品為一些嚴重及難治性疾病提供了新的治療思路與方法。為規范和指導這類產品按照藥品管理規范進行研究、開發與評價，制定本指導原則。由于細胞治療類產品技術發展迅速且產品差異性較大，本原則主要是基于目前的認知，提出涉及細胞治療產品安全、有效、質量可控的一般技術要求。隨著技術的發展、認知的提升和經驗的積累，將逐步完善、細化與修訂不同細胞類別產品的具體技術要求。由于本指導原則涵蓋多種細胞類型的產品，技術要求的適用性還應當采用具體問題具體分析的原則。二、范圍本指導原則所述的細胞治療產......閱讀全文
CAR-T細胞治療技術介紹
CAR-T（全稱Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy）是嵌合抗原受體T細胞免疫療法的英文縮寫。CAR-T多年前就已經出現，但是在近幾年才被應用到臨床上。2017年8月31日，第一個基因治療方法CAR-T細胞藥物Kymriah被美國FDA
實體瘤的CAR-T細胞治療
簡介 嵌合抗原受體（CAR）含有一個細胞外單鏈可變區（scFv），其功能為標的、穿膜間隔、及細胞內信號或激活。CAR-T細胞將CAR通過質粒轉染、mRNA或病毒載體傳導引入T細胞以識別細胞表面暴露的癌相關抗原（TAA）。 迄今為止大約有30個TAA正在研究中，其中廣為關注的包括癌胚抗原（CE
NanoAssemblr在CAR-T細胞治療的應用
CAR-T細胞治療（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy）是近年來研究十分火熱的一種細胞免疫療法。其是一種通過嵌合抗原受體T細胞免疫治療腫瘤的新型精準靶向療法。而CAR-T細胞療法和其他細胞療法如要滿足臨床需求，就需要更安全、可擴展的非病毒
CAR-T細胞療法治療實體瘤任重而道遠
為過繼性免疫療法設計的人工受體需要具備雙重功能：抗原識別和激活經過重編程的效應T細胞的裂解性復合物（lytic machinery）的能力。通過這種方式，CAR-T細胞將它們的細胞殺傷作用傳遞給表達靶腫瘤抗原的癌細胞，從而繞過HLA限制性抗原識別的限制。不斷發展的技術已提出了一系列可溶性和細胞“
CAR-T細胞治療質量控制淺談（二）
這四個大方面的檢測再進行細分，具體的實驗如下圖：3.生物學實驗用于質量分析帶來的挑戰在這些實驗中，大部分是生物學實驗，生物學實驗因為操作方法，樣本差異等因素會給結果帶來較大的波動，也給這些方法向GMP轉移帶來了挑戰，同時這些實驗結果的驗收標準和規范難以制定，以CAR-T的轉染效率測定為例，不同的人對
CAR-T細胞治療質量控制淺談（一）
細胞治療，將改變人類疾病的治療方式，由過去重復的癥狀控制轉為一次性的治愈，是引領生物醫學的希望。其中，嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法是近年來發展非常迅速的一種細胞治療技術。目前在全球已有兩款藥物獲得FDA的批準上市，分別是諾華的Kymriah和凱特的YESCARTA，中國有多家公司產品進入臨床申報
CAR-T細胞治療更廣闊的市場——實體瘤
在剛結束的2018年ASH年會上，多家藥企、生物技術公司發布了CAR-T療法在血液病的進展。從CD19靶點集中的ALL和DLBCL的高熱度開發，到現在逐步公布的多發性骨髓瘤初步研究結果。然而，目前CAR-T療法還僅針對整體癌癥適應癥的較小細分市場，其中CD19約占1％，再加上多發性骨髓瘤可以增加
市場迎新 政策加持 研發突破 CAR-T細胞治療
2017年8月，全球迎來首款上市的CAR-T療法，美國FDA批準諾華的Kymriah用于25歲以下復發難治性B淋巴細胞急性白血病(B-ALL)患者。這是一個歷史性的里程碑事件。緊接著的10月，吉利德/Kite Pharma的Yescarta獲FDA批準，用于治療復發難治性大B細胞淋巴瘤的成年患者
CAR-T細胞治療之選擇理想的靶點
在最新發表在《Nature Reviews Drug Discovery》綜述顯示，截止2019年3月，全球的CAR-T療法的臨床試驗高達568，中國的表現尤為突出，臨床試驗數量快速上升，已超過美國躍居全球第一[1]。作為新型腫瘤治療手段，國內外各大企業和科研機構早已紛紛布局，聞風而來的投資
CAR-T細胞治療之選擇理想的靶點
在最新發表在《Nature Reviews Drug Discovery》綜述顯示，截止2019年3月，全球的CAR-T療法的臨床試驗高達568，中國的表現尤為突出，臨床試驗數量快速上升，已超過美國躍居全球第一[1]。作為新型腫瘤治療手段，國內外各大企業和科研機構早已紛紛布局，聞風而來的投資和研