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美國研究人員13日說，他們在豬身上測試了一種把基因直接輸送至心臟的新型基因療法，結果表明它可有效逆轉心臟衰竭的過程。 心臟衰竭是指心臟過于虛弱，無法輸出足夠血量滿足組織和器官代謝需求。幾乎所有類型的心臟、大血管疾病都可能引發心臟衰竭。 美國伊坎醫學院的研究人員當天在美國期刊《科學轉化醫學》上報告說，新型基因療法使用了一種心臟衰竭患者體內缺失的基因SUMO-1，這種基因幫助調節心肌細胞的鈣穩態平衡，一旦缺失會影響心臟的收縮與舒張，從而降低心臟的泵血能力。 研究人員首先通過在豬體內阻斷心臟主要動脈中的血流來模擬人體心臟衰竭，然后利用改造的病毒作為載體直接給衰竭的豬心輸送SUMO-1基因。結果發現，豬的腫大心臟逐漸恢復到正常大小。研究人員據此推測，SUMO-1基因療法可能會對心衰患者有益。 此前，這個研究團隊還發現許多心臟衰竭患者體內還缺失另一個叫做SERCA2的基因，不過這種基因受SUMO-1基因調節。用......閱讀全文
FDA局長Scott Gottlieb博士近日發表了關于再生醫學產品和基因療法的演講（圖片來源：FDA官網） Gottlieb博士表示，產生持久療效的基因療法屬于更大的再生醫學產品的一部分。傳統的藥物審評中，80%的審查都集中在臨床部分，20%會專注產品自身的問題，這個普遍原則在細胞和基因療法
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever
基因療法，就是利用健康的基因來填補或替代人體中某些缺失或病變的基因，或人為的修改有缺陷的基因達到治病的目的。 目前的基因療法通常是利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正常基因插進細胞的染色體中，使人體細胞就可以“獲得”正常的基因
基因療法，就是利用健康的基因來填補或替代人體中某些缺失或病變的基因，或人為的修改有缺陷的基因達到治病的目的。 目前的基因療法通常是利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正常基因插進細胞的染色體中，使人體細胞就可以“獲得”正常的基因
基因療法是指將外源基因導入靶細胞從而糾正或補償基因缺陷表達異常引起的疾病。近些年來，基因療法臨床試驗如雨后春筍般涌現，多項基因療法項目相繼在美國、歐盟、中國等國家獲批上市，而且基因療法的治療對象也從單基因遺傳病逐步拓展到惡性腫瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科學家們在基因療法研究領域又
奔跑，是人類天生的本能。然而，有些人一生下來，就被剝奪了這種權利。杜氏肌營養不良癥（duchenne muscular dystrophy，DMD）患者就是這樣一群被剝奪了行走權利的人。與“漸凍人”癥、“瓷娃娃”病、血友病這些大眾熟知的罕見病相比，DMD發病率更高，卻鮮為人知。 杜氏肌營養不良
日本熊本大學２９日宣布，其研究人員發現心肌細胞過度分泌產生的一種蛋白質會導致心臟衰竭，減少這種蛋白質的水平能保護心臟。這一發現將有助開發新的心臟衰竭治療藥物。 當心臟無法推送足量血流維持身體所需，心臟的收縮功能和舒張功能發生障礙，就會產生心臟衰竭。心臟衰竭是老齡化社會的一種常見老年疾病，通常預
2018年即將過去，年末為大家獻上生物谷本年度心腦血管疾病專題盤點，希望讀者朋友們能夠喜歡。1. Science：重磅！親聯蛋白2切割竟可阻止心力衰竭產生doi:10.1126/science.aan3303. 美國愛荷華大學心臟研究員Long-Sheng Song博士及其團隊在之前的研究中已
2019年9月29日是第19個世界心臟日，在世界心臟日到來之際，小編整理了近期科學家們在心臟健康領域取得的重要研究成果，分享給大家！ 【1】JBC：心臟中的碳水化合物有助于調節血壓 doi：10.1074/jbc.RA119.008102 一項新的研究表明，一種特殊的碳水化合物在調節人體血
一項最新研究表明，基因治療將有望對衰竭的心臟進行治療。科學家們將特殊基因插入到心肌細胞中，恢復了豬的正常心律。 心臟起搏器通過電刺激心臟搏動，這一功能通常由竇房結（sinoatrial node）介導。竇房結是一簇心臟細胞，能向心臟其他部分傳遞信號，使其有規律的搏動。如今，植入式心臟起搏器已經
4月30號，英國宣布開展兩項利用基因療法治療心臟病的試驗。如果該試驗最后取得成功將給那些渴望過上正常生活的心衰患者帶來新的希望。這兩項試驗共有250名左右的患者參與，將對這種前沿技術的安全性，以及是否能夠改善患者生活質量、提高壽命進行研究。 基因治療的根本原理是向人體中“插入”缺失或缺陷基
據在豬體內進行的一項新的研究報告，直接輸送至心臟的基因療法可扭轉心力衰竭。心力衰竭是在一個人的心臟過于虛弱而無法恰當地泵血及讓血液循環時發生的，它是老年人住院的一個主要原因。最近的臨床試驗顯示，替換 SERCA2a——這是一個調節心臟鈣泵的基因——可減輕心力衰竭。 &n
Celladon公司的心衰基因療法取得良好的效果 美國圣地亞哥醫藥公司Celladon上周公告稱，美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因療法MYDICAR“突破性療法”認定。這是FDA首次批準的基因療法。 MYDIC
【1】PNAS：重大進展！發現胎盤干細胞能夠再生心臟，有望開發出新型干細胞療法來治療心臟病 DOI：10.1073/pnas.1811827116. 在一項新的研究中，來自美國西奈山伊坎醫學院的研究人員證實在動物模型中，來自胎盤的稱為Cdx2細胞的干細胞能夠在心臟病發作后再生健康的心臟細胞。
本文為大家帶來再生醫學領域的最新研究進展，幫助大家了解再生醫學領域近期的重大研究成果，希望大家喜歡。 【1】PNAS：重大進展！發現胎盤干細胞能夠再生心臟，有望開發出新型干細胞療法來治療心臟病 DOI：10.1073/pnas.1811827116. 在一項新的研究中，來自美國西奈山伊坎醫
2018年，Anversa實驗室超過30篇文章由于造假而撤稿，這一事件對于心肌細胞治療領域帶來了非常負面的影響。在過去的18年間，許多醫生和科學家以此不實結論花費數年進行的科學研究變得毫無意義，不僅使病人蒙受了極大的損失，在該領域里投入的數百萬計資金也付之東流。然而，骨髓細胞或者是成體駐留的心肌
據美國CDC數據顯示，在美國每隔43秒就會有人心臟病發作；如今，人群中心肌梗死和心力衰竭的高發病率和臨床療效的有限性催生著人們對干細胞療法的厚望，目前全球已有數千名患者接受了成體干細胞的治療。日前，來自日本的科學家使用一只獼猴干細胞培育出的心肌細胞成功修復了其它五只猴子的破損心臟，這一研究突破就
根據最近由USC的研究者們做出的一項發表在《Nature Genetics》雜志上的研究，一些人的心臟受損后的修復能力相比其他人群要明顯高一些。 在這項研究中，第一作者，來自Henry Sucov實驗室的博士后Michaela Patterson等人將研究重點放在一類叫做“MNDCM”的可再生
在2014年接近尾聲的時候，埃博拉病毒依然占據著全世界的各大頭條，而研制出“拯救”世界于抗埃博拉新藥的希望也似乎越來越明顯。Mapp、Sarepta、Tekmira三家制藥公司正在與世界衛生組織、Wellcome 基金會等其他組織一同在西非開展臨床試驗。還有好消息是，OncoSynergy制藥公
細胞免疫療法是癌癥治療的最新領域，在其中誕生PD-1免疫檢查點抑制劑以及CAR-T療法都在癌癥治療上取得了重大的突破。通過采集外周血中的免疫細胞進行分離體外培養，再進行基因工程修飾之后再回輸到體內的過繼性細胞免疫療法在血液瘤方面的治療效果顯著。 2016年，以CAR-T免疫細胞治療為代表的細
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
【1】eLife：心肌細胞為何不能再生？ DOI： 10.7554/eLife.05563 人類和其他所有哺乳動物在出生后不久，大部分心肌細胞復制能力就消失。這個過程是如何發生以及是否能夠恢復這種能力甚至再生心肌細胞，這些問題的解答都仍然未知。最近發表在eLife上的一篇研究中，德國的一群科
腺相關病毒(AAV)載體是治療多種人類疾病基因傳遞的主要平臺。最近在開發臨床所需的AAV衣殼、優化基因組設計和利用革命性生物技術方面的進展對基因治療領域的發展作出了重大貢獻。在AAV介導的基因替換、基因沉默和基因編輯方面的臨床和臨床上的成功幫助AAV作為理想的治療載體獲得了廣泛的應用。 腺相關
研究發現神經干細胞發育模式中的時間要素 大腦由很多不同類型的神經細胞和膠質細胞組成，但它們的親本神經干細胞在發育過程中是怎樣產生這種多樣性的基本上不清楚。來自幾個方面的證據指向神經干細胞發育模式中的一個時間要素，同時本期雜志上的兩篇論文也用果蠅模型說明了“時間推進”在調控級聯的控制下所起的
來自美國桑福德-伯納姆醫學研究所(Sanford-Burnham Medical Research Institute)、西奈山Icahn醫學院心血管研究中心、加州大學圣地亞哥分校的心血管研究人員組成的一個研究小組，發現了在心力衰竭發病和病程進展中雖小卻非常強有力的一個新型作用因子。研究人員
最近，來自約翰霍普金斯醫學院和其他機構的科學家，利用實驗室動物和人類心肌細胞，發現了“一個細胞信號故障觸發心力衰竭”謎團背后長期尋求的“罪魁禍首”。心力衰竭影響將近600百萬美國人和全世界2300萬人，特點是逐步衰弱和心肌硬化以及器官泵血能力的逐漸喪失。 相關研究結果發表在三月十八日的《自然》
長鏈非編碼RNA (LncRNA)是一類真核生物中長度大于200 nt的非編碼RNA分子；根據其與鄰近基因的位置可以分為反義lncRNA、增強子lncRNA、基因間lncRNA、雙向lncRNA、和內含子lncRNA；它具有多種作用機制，比如在細胞核中作為分子支架、協助可變剪接、調節染色體結構
很少有人知道“國際人類基因組計劃”的首席科學家、美國國立衛生研究院的院長Francis S. Collins其實還是一個作家。他在2011年出版的《The Language of Life: DNA and the Revolution in Personalized Medicine》一書中，
據外媒報道，科學家已經成功地編輯了人類心臟細胞中的DNA，以糾正導致致命疾病的突變。如果這項基因編輯技術被證明是安全的，它可以永久治愈患有遺傳性疾病的兒童，這些兒童在十幾歲時就被被迫坐上輪椅。 本研究中的遺傳疾病被稱為假肥大型肌營養不良癥（DMD）（或Duchenne型肌營養不良癥），每5
外媒報道，科學家已經成功地編輯了人類心臟細胞中的DNA，以糾正導致致命疾病的突變。如果這項基因編輯技術被證明是安全的，它可以永久治愈患有遺傳性疾病的兒童，這些兒童在十幾歲時就被被迫坐上輪椅。 本研究中的遺傳疾病被稱為假肥大型肌營養不良癥（DMD）（或Duchenne型肌營養不良癥），每5000