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“重磅炸彈(blockbuster)”是醫藥行業領域最被人津津樂道的詞匯，無論是`醫藥巨頭，還是國內雨后春筍般發展的醫藥企業都期待著能擁有自己的“重磅炸彈”。 一個此類藥物，足可以鑄就一個超級跨國企業，比如說修美樂的東家艾伯維(Abbvie)，2013年修美樂的全球銷售額高達106.59億美元，勇奪銷冠，笑傲群雄。 排名國際前十名的醫藥企業哪個公司不擁有自己的“重磅炸彈”？于是一場場追逐重磅炸彈的戰爭此起彼伏。 然而，我們也不能否認，培育一個重磅炸彈是越來越難。市場、政策、研發費用、研發時間等等因素都成了橫亙在前面的絆腳石。 因此就有人提出，市場與研發將由“重磅炸彈”轉向超級明細細分市場。而在這種行業轉型的發展中，孤兒藥就能做到真正的小鬼當家。 1. 引領個性化治療，孤兒藥的意外之喜 在FDA出臺孤兒藥政策之前，很少有人會想到，孤兒藥有朝一日成為引領行業潮流的風向標。目前在所有在列的孤兒病腫瘤中，80%所以遺傳病......閱讀全文
目前，我國罕見病患者的藥品供應保障存在哪些問題？造成這些問題的原因有哪些？有哪些可能的改善途徑？帶著這些問題，《經濟日報》記者走訪了患者、專家、藥企以及有關部門等。 創新型“孤兒藥”難尋“中國造” 近日，記者在北京見到了黏多糖貯積癥I型患者張笑。黏多糖貯積癥是一種罕見隱性遺傳疾病，患者身體呈
孤兒藥（Ophan Drug）是指用于診斷、治療和預防罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又被稱為“孤兒病”。根據世界衛生組織（WHO）的定義，患病人數占總人口0.65‰～1‰的疾病即可被定義為罕見病。不過，世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定差異。 目前
在美國，罕見病的定義為每年患病人數少于20萬人(或發病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤兒藥是預防、治療、診斷這類疾病的藥物。在美國，大約有3000萬人患上罕見病，其中約有50%是兒童。在世界范圍內，約有3.5億人患有一種或以上的罕見病，大約80%的罕見病是源于基因遺傳的。目前，美國估計罕見
一、國外“孤兒藥”政策較完善 在過去一段很漫長的時間里，制藥公司都將目光鎖定在大疾病人群上，并將其作為潛在的收入流，一個“重磅炸彈”足以鑄就一個超級跨國企業，艾伯維（Abbvie）便因“修美樂”成為藥業新巨頭（2013年修美樂的全球銷售額高達106.59億美元）。 孤兒藥單品市場規模雖小，但
對于那些被罕見病折磨的患者們來說，他們的病癥通常都是一種孤立的存在。對于病癥的整體知識很少，診斷和治療的過程往往是長時間而且非常痛苦的。這些罕見病受害者大多數是年輕人或是兒童。 罕見病往往是先天性的或與基因問題有關，其中一部分是由于癌癥或自體免疫問題或是傳染性疾病引起的。這些疾病都很復雜、嚴重
罕為人知、罕有人用卻又關乎人命的“孤兒藥”，再次進入了公共政策視野內。 國務院總理李克強12月21日主持召開國務院常務會議，通過“十三五”衛生與健康規劃，部署今后5年深化醫藥衛生體制改革工作。會議確定了“十三五”期間深化醫改重點任務。其中之一，就是健全藥品供應保障體系，扶持低價藥、“孤兒藥”、
2017年，全球罕見病藥物市場總額達703億美元。VC投入到罕見病領域的資金額也逐年上升。 罕見病雖小，卻是一門大生意。《我不是藥神》藥物原型格列衛，最初就是以“孤兒藥”獲批，最后成為年銷售峰值逼近50億美元的超級“重磅炸彈”。 在美國，孤兒藥是“重磅炸彈”的搖籃，有的甚至是藥企巨頭的支柱。
支付方主導、孤兒藥發力或將成近年藥品研發主要走向。 日前，艾美仕市場研究公司（IMS Health）發布了2013年全球醫藥市場的統計數據：在全球新藥研發中，適應癥藥物、孤兒藥、專科疾病等領域的研發已發生明顯變化，而大眾疾病領域受熱程度則有所降低，治療終點明確藥物的競爭力將倍加明顯。 “IMS
近期生物藥領域風起云涌，Venclexta、Atezolizumab等多個新型靶向藥物取得突破性進展。這讓我們再一次意識到，技術創新對于生物藥開發的重要性。筆者在近期參加一些抗體/精準醫療峰會時發現產業界和市場都在關注著靶向藥物、特別是抗體藥方向的新型藥物種類。因此我們撰寫了《抗體藥物?遇見未來
在2014年接近尾聲的時候，埃博拉病毒依然占據著全世界的各大頭條，而研制出“拯救”世界于抗埃博拉新藥的希望也似乎越來越明顯。Mapp、Sarepta、Tekmira三家制藥公司正在與世界衛生組織、Wellcome 基金會等其他組織一同在西非開展臨床試驗。還有好消息是，OncoSynergy制藥公
?世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.65%。~1%。的疾病或病變。 ?目前已確認的罕見病有5000～6000種，約占人類疾病的10%。 由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些用于預防、治療、診斷罕見病的
經過多年的發展,制藥研發行業正在不斷壯大,研發產品線正在進一步擴張。另一方面,關于制藥行業研發創新難度不斷增加的認識,已為眾多業內人士所認同。制藥行業的競爭力和壓力可想而知,不過,目前行業已經將注意力集中在了罕見病或具有未滿足臨床需求的疾病領域。 當前,制藥行業出現了越來越多孤兒藥,對于免疫腫
2015年9月3日，恒瑞醫藥發布《關于許可美國 Incyte 公司在國外開發和銷售 PD-1 抗體的公告》，宣稱“公司將具有自主知識產權的用于腫瘤免疫治療的PD-1單克隆抗體項目有償許可給美國Incyte公司，Incyte公司將獲得除中國大陸、香港、澳門和臺灣地區以外的全球獨家臨床開發和市場銷售
在剛剛結束的2014上市公司年中報告中，生物醫藥行業憑借61.45%凈利潤增長率排名第四位。 而與之相悖的則是創業板的生物醫藥公司，紛紛在中報的數據里面露尷尬。 43家創業板醫藥類上市公司中，有9家企業面臨凈利潤預降的危機。 智飛生物(300122,股吧)的預降幅度15%左右，向來在行業內
“創新藥的研發是世界級難題。如何研發創新藥？是大家都在探索的問題，同時也是天境生物創立、發展至今始終關注的焦點。”這是天境生物科技（上海）有限公司董事長兼首席執行官臧敬五博士在接受生物探索時多次提及的話語。 天境生物科技（上海）有限公司是一家初創公司，立足于腫瘤免疫和自身免疫類疾病領域的創新藥
在很多國內CRO不認為“必須要對戰略選擇‘到底做大而廉還是小而精’給出答案”的時候，藥明康德在行動上再向前一步。 提前占位 近年，在投資了四項平臺技術和兩家診斷公司之外，藥明康德竟然還投資了10家生物醫藥企業，“服務提供方幫工會不會搶了制藥企業大廚生意”的問題就一直以各種含蓄的方式被拋出。
國家大力唱贊“中醫藥” 2月16日，CFDA通過官網披露：依據國務院印發《關于取消13項國務院部門行政許可事項的決定》（國發〔2016〕10號），規定取消中藥材生產質量管理規范（GAP）認證。 2015年年初，國務院辦公廳發布《中醫藥健康服務發展規劃（2015-2020年）》。2016年1月
醫藥市場的繁榮需要強有力的研發支撐，這是內在動力。縱觀全球研發強度前10位的公司，研發投入占比均在10%以上，研發投入的轉化成果便是源源不斷的新藥問世。 2015年，FDA共批準了45個新藥，包括33個新分子實體（NME）和12個生物制品許可申請（BLA），這一數字高于2014年的41個和20
2014年之于生物制藥產業，僅用“好”來形容遠遠不夠。繁榮的資本市場、創記錄的IPO數量以及幾年前還只是理論、而今年就取得了突破性進展的科學技術，都為這一年添上了濃墨重彩。近日，BioWorld總結了2014年生物制藥領域最重大的十個事件與趨勢。其中，西非的埃博拉疫情高踞榜首。 1.埃博拉疫情
成骨不全癥，是一種罕見的遺傳性骨疾病（圖）。患兒經歷輕微的碰撞，就會造成嚴重的骨折。這類患兒俗稱“瓷娃娃”。目前臨床上缺乏專門針對成骨不全癥的治療藥物。美國FDA把開發針對這類疾病的藥物稱為“孤兒藥”。中國藥品監管機構也把這類疾病納入罕見病目錄。獲得美國FDA孤兒藥認定，將為后續藥物研發帶來一系
癌癥是嚴重威脅人類健康的一類疾病，我國癌癥防治形勢十分嚴峻，每年新發癌癥病例約310萬，死亡約200萬。近20年來，我國癌癥發病率呈逐年上升趨勢，致癌因素主要包括慢性感染、不健康的生活方式、環境污染和職業暴露等。 目前我國癌譜兼具發展中國家與發達國家癌譜特征。一段時期內，以肝癌、胃癌、食管癌、
5月15日，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了輝瑞旗下Hospira公司的藥物Retacrit(epoetin alfa-epbx)作為Epogen/Procrit(epoetin alfa)的生物仿制藥，用于治療由慢性腎病、化療或使用齊多夫定(zidovudine)治療HIV感染而導致的貧
2014年新藥全球銷售額歷史首次超過萬億美元，達到10430億美元。2014年新藥研發的支出和全球新藥銷售比為18%。”在廣州召開的湯森路透全國巡講研討會上，湯森路透的科學與解決方案顧問李寅，源引該公司《2014年度CMR全球研發年度報告》的數據（下稱“報告”）。 近年來，國內企業對新藥研發的
2月11日，最新召開的國務院常務會議透露了關于罕見病藥的關鍵信息，這不僅會使得一批次布局罕見病藥品的藥企以及罕見病病人獲益，也意味著未來中國罕見病用藥市場的邏輯將發生巨大改變。 具體而言，會議指出，加強癌癥、罕見病等重大疾病防治，事關億萬群眾福祉。一要加快完善癌癥診療體系。堅持預防為主，推進癌
截止2017年9月15日， FDA共批準32個原創新藥，包括24個新分子實體（New Molecular Entity，NME）和8個新生物制品，其中15個以優先審評方式獲得批準。已遠超過2016年全年FDA批準的22個新藥。 從治療領域來看 包括10個抗腫瘤藥物、2個抗病毒藥物、1個抗風濕
造血系統疾病俗稱血液病，是指原發于造血系統和主要累及造血系統的疾病。許多其他系統疾病有血液方面改變者，只能稱為系統疾病的血液學表現。造血系統疾病一般可分為紅細胞疾病、白細胞疾病、出血性疾病等。隨著造血干細胞研究的深入，發現不少造血系統疾病的發病和造血干細胞質和量有關，近年來在上述分類的基礎上再進
2016年，歐洲藥品管理局（EMA）繼續推行了其在2013年發起的基本組織機構改革，以更好地支持EMA保護公共健康的使命，強化歐洲藥品監管體系的協調性。 新架構使EMA對藥品生命周期的監管更為緊密：有專職負責支持醫藥研發企業的部門，專職負責藥品科學審評和程序管理的部門，還有負責監管藥品的部門（
在我國居民醫療健康需求不斷升級的背景下，黨的十九大報告明確指出，深化醫藥衛生體制改革，全面建立中國特色基本醫療衛生制度，構建并完善醫藥衛生的四大體系，公共衛生服務體系、醫療服務體系、醫療保障體系和藥品供應保障體系。結合健康中國戰略規劃和部署，滿足百姓對多樣化醫療服務的健康需求，補足健康服務業短板
大公司 01依生生物胰腺癌新藥獲FDA孤兒藥資格 藥明康德：北京/2018年02月26日/ 依生生物制藥有限公司今天宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批準其腫瘤免疫治療藥物YS-ON-001取得治療胰腺癌的孤兒藥資質，這是該產品在獲得美國FDA授予的治療肝癌的孤兒藥資質后的又一
對于一個剛出生的孩子而言，擁有好的遺傳基因和有一個好名字都挺重要，對于一家公司而言，也是如此。目前全球僅生物制藥公司的數量就成千上萬，公司名字也多種多樣，但是在公司的名字中有一個單詞似乎最受歡迎，它就是“gene”（基因）。 本文就是盤點那些名稱中全部或部分包含有“gene”的、最著名的生物制