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在制藥業的并購熱潮中，有一個越來越明顯的趨勢——罕見病用藥成為理想的并購目標。穆迪投資服務公司（Moody’s Investor Service）的資料顯示：實際上，在最近制藥行業和生物技術行業的并購中，有半數涉及某種罕見病用藥——自從去年8月份以來，在18宗交易中，有9宗交易涉及治療罕見病的藥物。 為什么會這樣呢？制藥公司可以賣出較高價格，而支付人不會進行多少討價還價；患者通常需要終身治療，這意味著可以持續銷售；要想研制出具有競爭力的藥品，會有較大的困難；監管部門會給予制藥公司額外的時間來專門銷售這些藥物，這對于制藥公司是一種獎賞，因為它們的藥物通常供不應求。 毫不奇怪，這些藥物可望繼續成為并購的誘餌。“這種趨勢今年肯定會興起。”一直跟蹤研究制藥業的穆迪公司資深副總裁邁克爾·萊維斯克（Michael Levesque）說，“從榮譽上來講，罕見病用藥是理想的藥品。然而，盡管這些藥物在某些并購中不一定是最大的驅動因素，但是......閱讀全文
2017年，全球罕見病藥物市場總額達703億美元。VC投入到罕見病領域的資金額也逐年上升。 罕見病雖小，卻是一門大生意。《我不是藥神》藥物原型格列衛，最初就是以“孤兒藥”獲批，最后成為年銷售峰值逼近50億美元的超級“重磅炸彈”。 在美國，孤兒藥是“重磅炸彈”的搖籃，有的甚至是藥企巨頭的支柱。
“熊貓寶寶”（戈謝病）、“藍嘴唇”（肺動脈高壓）、“牽線木偶人”（多發性硬化癥）……這一個個看似美麗又可愛的名字背后，是很多罕見病患者的痛。 每年2月的最后一天，是國際罕見病日。今年的國際罕見病日，中國首部《罕見病診療指南（2019年版）》正式發布，為121種罕見病診療提供依據。與此同時，國家衛健
2月11日，最新召開的國務院常務會議透露了關于罕見病藥的關鍵信息，這不僅會使得一批次布局罕見病藥品的藥企以及罕見病病人獲益，也意味著未來中國罕見病用藥市場的邏輯將發生巨大改變。 具體而言，會議指出，加強癌癥、罕見病等重大疾病防治，事關億萬群眾福祉。一要加快完善癌癥診療體系。堅持預防為主，推進癌
瓷娃娃、月亮孩子、蝴蝶寶貝……這些動聽的名字背后有一個共同的名字——“罕見病”。 每年2月的最后一天是國際罕見病日，世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口千分之零點六五到千分之一的疾病，也就是說，一萬人里只有6到10位患者。國際確認的罕見病有近七千種，約占人類疾病總數的10%。因罕見病
?世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.65%。~1%。的疾病或病變。 ?目前已確認的罕見病有5000～6000種，約占人類疾病的10%。 由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些用于預防、治療、診斷罕見病的
2014年11月9日，為期三天的第二屆國際罕見病研究聯盟會議在深圳福田大中華喜來登酒店順利落下帷幕。本次會議在國際罕見病研究聯盟、華大基因、中華醫學會醫學遺傳學分會、中國稀有病聯盟、中國罕見病發展中心及國家基因庫和中華醫學會的參與和支持下，創下了罕見病會議史上規模最大、參會人員最多、演講人員水平
近年來，罕見病逐漸為公眾所知。罕見病少見發生，但患者并非少數，僅中國就有超過1680萬罹患罕見病的病人，全球約有3億。醫學界已確認的罕見病種數超過7000種，約占人類已知疾病種類數量的10%，其中80%是由基因缺陷誘發，具有遺傳性。 民間公益機構上海四葉草罕見病家庭關愛中心（原名為“罕見病發
繼部分抗癌藥降價、進醫保后，“保障2000萬罕見病患者用藥”提上議程，備受關注。近期，國務院召開常務會議部署加強癌癥早診早治和用藥保障的措施，決定對罕見病藥品給予增值稅優惠。 從多發病常見病，到罕見病、疑難病，國家打出“組合拳”，滿足重大疾病患者“一粒藥”的期待。 罕見病防治打出“組合拳”
罕為人知、罕有人用卻又關乎人命的“孤兒藥”，再次進入了公共政策視野內。 國務院總理李克強12月21日主持召開國務院常務會議，通過“十三五”衛生與健康規劃，部署今后5年深化醫藥衛生體制改革工作。會議確定了“十三五”期間深化醫改重點任務。其中之一，就是健全藥品供應保障體系，扶持低價藥、“孤兒藥”、
自2015年以來，國家已出臺多項政策措施，鼓勵罕見病藥物的引進、研發和生產，并加快罕見病藥品的注冊審評審批。但是目前，僅有少數罕見病有藥可治，罕見病患者的醫療需求依然得不到有效滿足。 為此，人民政協網邀請全國政協委員、國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會副主任委員丁潔，中華醫學會神經病學分會
人類正以類似行為藝術的方式對抗著上天的捉弄。 2014年夏天，人們往自己身上傾倒著一桶又一桶冰水。娛樂感爆棚的“冰桶挑戰”以病毒式傳播讓“罕見病”獲得了罕見的社會關注。 絕大多數罕見病是基因缺陷所致，而醫學問題也有其經濟學療法。 經濟杠桿激勵“孤兒藥”研發 “冰桶挑戰”讓人們關注漸凍癥，
目前，我國罕見病患者的藥品供應保障存在哪些問題？造成這些問題的原因有哪些？有哪些可能的改善途徑？帶著這些問題，《經濟日報》記者走訪了患者、專家、藥企以及有關部門等。 創新型“孤兒藥”難尋“中國造” 近日，記者在北京見到了黏多糖貯積癥I型患者張笑。黏多糖貯積癥是一種罕見隱性遺傳疾病，患者身體呈
在患者權益保護組織與國會的共同努力下，1983年美國頒布《罕見病藥物法案》，使罕見病研究在過去30年中得到迅速發展。美國患病人數低于20萬人的疾病被定義為罕見病，政府為補償了其研發成本在藥品銷售上實施優惠政策，此法案促進了罕見病群體治療產品（包括藥品、疫苗、診斷試劑）的開發與上市。 《罕見病藥
“瓷娃娃”、“月亮孩子”、“不食人間煙火的天使”這些美麗的名字背后，都是一種罕見病名稱。2約8日是國際 罕見病 宣傳日。目前國際上公認的罕見病近7000種，僅有不到5%的罕見病能有效干預或治療。這幾天，滬上媒體持續關注的上海女孩 燕子，就是因為患上了 周期性抽搐的一種罕見病，一病十年，發病時如觸
打破砂鍋 據估計，我國各類罕見病患者在1000萬人左右，其中一半患者在出生時或兒童期即可發病，他們同時還面臨高誤診高漏診、用藥難用藥貴的困境。請關注—— “每種色彩都應該盛開，別讓陽光背后只剩下黑白，每一個人都有權利期待……”這是一場非比尋常的音樂會，每一位歌者都是人群中極為罕見的病
1月7日，國家藥監局發布《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》。 這被認為是里程碑事件，真實世界研究（ RWE）將會是藥品研發的重要方向。 對于新藥， RWE可以在一定程度上減少3期臨床試驗的成本；對于擴適應證的藥品，可以直接免去3期臨床試驗。 罕見病藥物準入、廣譜藥物（例如
罕見病，又稱“孤兒病”，泛指一類發病率極低的疾病。世界衛生組織（WHO）將罕見病定義為“患病人數占總人口0.065-0.1%的疾病或病變”。 中國罕見病發展中心（CORD）創始人和主任黃如方先生曾在報告中這樣描述罕見病： 這是最壞的時代： 國際確認的罕見病有6000-7000種，約占人類疾
2018年5月22日，國家衛生健康委員會、科技部、工信部、國家藥監局、國家中醫藥管理局等五部委聯合制定的《第一批罕見病目錄》正式發布，共包括了121種罕見病！ 得知此消息后，業內外都十分欣喜，因為長期以來，與常見疾病相比，我國罕見病的相關醫學研究水平明顯滯后，對許多罕見病的發病機制認識受限
2018年5月22日，國家衛生健康委員會、科技部、工信部、國家藥監局、國家中醫藥管理局等五部委聯合制定的《第一批罕見病目錄》正式發布，共包括了121種罕見病！ 得知此消息后，業內外都十分欣喜，因為長期以來，與常見疾病相比，我國罕見病的相關醫學研究水平明顯滯后，對許多罕見病的發病機制認識受限
最近，一項名為“冰桶挑戰”的接力活動，正通過社交網絡從北美風靡至國內。許多科技和演藝界名人都接受了挑戰，甚至連美國總統奧巴馬也受到眾多名人“點名”接力。這一行為藝術發起的初衷，旨在呼吁公眾關注一種罕見病——ALS(肌萎縮性脊髓側索硬化癥，俗稱“漸凍癥”)，并為患者籌集善款。 與“冰桶挑戰”的風
首先我們來認識一群特殊的孩子們。 杜亞倩，一個安徽姑娘。我們見到她的時候，她就這樣坐在小板凳上，一步一步吃力地向我們“走”來。我們看到，坐著的亞倩還不到50公分高，即使站起來也不足一米，這讓我們很難想象
罕見病病友程利婷（右）和黃靜在北京天橋藝術中心的小劇場演出后相擁告別。新華社記者 張玉薇攝 “加強罕見病用藥保障”——今年全國兩會對政府工作報告的修改完善中，罕見病名列其中，成為保障基本醫療衛生服務的重點工作之一。 目前，全球已知的罕見病約有7000種，由于患病率和發病率極低、患病人數少、患病人
據《世界報》報道，愛爾蘭希爾生物制藥公司12日宣布，以52億美元收購美國罕見病藥物研制企業NPS制藥。希爾公司首席執行官弗萊明·奧恩斯科夫表示，公司未來將把重點轉向罕見疾病藥物領域。 世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.065%到0.1%之間的疾病或病變。罕見病一般為慢性、嚴重性疾病
“這是最壞的時代，也是最好的時代”。非營利性組織“罕見病發展中心”主任黃如方在日前舉行的第四屆中國罕見病高峰論壇上如此說道。 近年來，基因檢測技術的高速發展，降低了罕見病患者的確診時間和成本；但中國仍缺少針對罕見病的專門科研基金和暢通的轉診體系，能夠識別罕見病的臨床醫師，和能解讀基因測序報告的
編者按：有多少人還記得去年夏天狂歡風靡的冰桶挑戰，又有多少人還記得這些需要幫助的罕見病患者。正如罕見病發展中心主任黃如方所言，我們做的還遠遠不夠。生物谷也盡一己之力，呼吁發起更多的學者關注罕見病，借助2015中國人類罕見病的基礎和轉化醫學高峰論壇推動罕見病研究，提高
都已四月份了，介紹FDA2013年批準27個品種的文章很多，這里就不贅述了。下表做一簡單總結。 僅指突破治療(breakthroughtherapy)和快速審批(fasttrack)兩種模式，不討論優先審查(priorityreview)和加速批準(acceleratedapproval)
對于罕見病，普通人能做些什么？科學家能改變什么？醫生能幫助什么？媒體能給予什么？……不同的角色讓我們對于罕見病的認知和關注也不同，所以我們需要交流、合作，從社會、科學、醫學、政府等多個層次為這一特殊群體帶來更多的希望和關懷。這也是中國罕見病高峰論壇存在并持續舉辦5屆的初衷和遠景。 在剛剛落幕的
對于罕見病，普通人能做些什么？科學家能改變什么？醫生能幫助什么？媒體能給予什么？……不同的角色讓我們對于罕見病的認知和關注也不同，所以我們需要交流、合作，從社會、科學、醫學、政府等多個層次為這一特殊群體帶來更多的希望和關懷。這也是中國罕見病高峰論壇存在并持續舉辦5屆的初衷和遠
“成骨不全癥、法布雷病、戈謝氏癥、白化病……”這一串串令醫生都十分陌生，卻又讓患者生不如死的疾病，只是罕見病的一部分。記者在10月17日結束的山東省罕見病防治協會第一屆代表大會上了解到，如果僅單一病種，罕見病可謂“罕見”，而總數6000多種罕見病的患者數量，在我國則達到4000多萬，相
近日，中國醫學科學院藥物研究所與遠大醫藥(中國)有限公司簽署戰略合作協議，雙方合作致力于罕見病藥物開發，將在庫欣氏、戈謝氏等10種罕見病藥物治療上進行研發，此舉將為國內2000多萬名無藥可用或無力承擔高昂醫藥費的罕見病患者帶來福音。 世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口的0.65%~1%