基因療法，你準備好了嗎？
基因療法，就是利用健康的基因來填補或替代人體中某些缺失或病變的基因，或人為的修改有缺陷的基因達到治病的目的。 目前的基因療法通常是利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正常基因插進細胞的染色體中，使人體細胞就可以“獲得”正常的基因，以取代原有的異常基因。 15年前，基因療法遭遇了一系列挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；時至今日，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。據預測，美國將于明年批準首個商業化的基因療法。 在很多人看來，基因療法的轉折點發生在6年前一位名叫科里·哈斯的8歲男孩身上。哈斯患有一種退行性眼病，視力因此受到損害。醫生采用基因療法，使哈斯有缺陷的左眼視網膜產生了一種原本無法合成的蛋白質。接受治療后不到4天，哈斯去動物園游玩，讓他驚喜萬分的是，他終于看到了太陽和紅色的氣球。3年后，他的右眼也接受了同樣的治療。到今天，哈斯的視力已經足......閱讀全文
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
重磅！消滅腫瘤細胞！新型基因療法問世！
目前隨著基因測序技術以及CRISPR-Cas9等基因編輯技術的發展，越來越多的遺傳疾病的治療不再是“天方夜譚”。雖然各項技術的發展給與遺傳病的臨床治療莫大幫助，但MIT的研究人員并不止步于基于DNA編輯技術的基因療法。目前，來自MIT Tasuku Kitada教授的研究團隊開發出一種基于RNA
重磅！消滅腫瘤細胞！新型基因療法問世！
目前隨著基因測序技術以及CRISPR-Cas9等基因編輯技術的發展，越來越多的遺傳疾病的治療不再是“天方夜譚”。雖然各項技術的發展給與遺傳病的臨床治療莫大幫助，但MIT的研究人員并不止步于基于DNA編輯技術的基因療法。目前，來自MIT Tasuku Kitada教授的研究團隊開發出一種基于RN
干細胞基因療法“守護”免疫缺陷兒童
??攜帶矯正基因的干細胞為致命免疫紊亂帶來了新希望。研究人員使用干細胞(人工著色)將治療基因移植到免疫系統嚴重受損的兒童體內。圖片來源：科學 患有“泡沫嬰兒病”的兒童沒有正常的免疫系統，這意味著即使是輕微的感染對他們來說也可能是致命的。但在一項小規模臨床試驗中，一種基因療法重建了這些兒童的免疫系
拜耳創新細胞療法和基因療法有望治療帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期臨床試驗中，成功地將多能干細胞生成的多巴胺能神經元療法DA01首次移植給一名帕金森病患者。同時，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
生殖細胞基因治療法介紹
生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短
新型可控異基因多克隆T細胞療法！
Bellicum制藥公司是開發新型可控細胞免疫療法治療癌癥和罕見遺傳性血液疾病的領導者。近日，該公司宣布異基因多克隆T細胞療法rivo-cel（rivogenlecleucel，BPX-501）歐盟注冊試驗BP-004（NCT02065869）達到了180天無事件生存的主要終點。該研究的數據將構
加速干細胞療法的基因表達分析技術
最近，美國國立衛生研究院（NIH）的研究人員開發出一種技術，將加快干細胞衍生組織的生產。 這種方法可同時測量多個基因的表達，使科學家們能夠根據細胞的功能和發育階段，快速地描述細胞。該技術將幫助研究人員使用患者的皮膚，再生視網膜色素上皮細胞（RPE，眼睛后面的一種組織，在幾種致盲眼疾中受影響）。
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
基因編輯療法或使癌細胞永久失活
據《科學進展》雜志日前報道，以色列特拉維夫大學的一項研究證明，CRISPR/Cas9系統在治療侵入性癌癥方面非常有效，這是在尋找癌癥治愈方法邁出的重要一步。 研究人員開發的一種基于脂質納米顆粒的新型遞送系統CRISPR—LNP，可專門針對癌細胞并通過基因操作將其破壞。該系統攜帶的一個遺傳信使（信
基因治療法選擇靶細胞的原則
選擇靶細胞的原則是：①必須較堅固，足以耐受處理，并易于由人體分離又便于輸回體內；②具有增殖優勢，生命周期長，能存活幾月至幾年，最后可延續至病人的整個生命期；③易于受外源遺傳物質的轉化；④在選用反轉錄病毒載體時，目的基因表達最好具有組織特異性的細胞。使用得較多的是骨髓干細胞、皮膚成纖維細胞、肝細胞、血
干細胞基因療法有望用于治療鐮刀型貧血
UCLA的干細胞研究人員發現，一種新型的干細胞基因治療方法可以一次性地，持久地治療鐮刀型細胞貧血癥。這種貧血癥是國內最常見的遺傳性血液疾病。 來自UCLA Eli and Edythe Broad 再生醫學和干細胞研究中心的Donald Kohn博士，在3月2號的《Blood》雜志上發表了一種
Blood：干細胞基因療法的主要障礙得以解決
轉基因造血干細胞（HSC）移植是遺傳病、HIV和癌癥的一種有前景的治療策略。然而，臨床HSC基因治療的一個障礙是，基因通過慢病毒載體（LV）傳遞到HSCs的效率有限。最近，科學家們解決了這個主要的障礙：如何繞過造血干細胞的自然防御系統，有效地將抗病基因插入細胞的基因組中。 由美國斯克里普斯研究
細胞，基因結合療法有效阻止乳腺癌細胞進入大腦
UCLA科學家成功運用細胞療法和基因療法相結合的方式在小鼠模型中開發出一種針對轉移性乳腺癌的有效治療方法。該研究發表在8月1日的Clinical Cancer Researc雜志上。 乳腺癌是女性中最常見的癌癥。而癌細胞轉移是導致死亡的重要原因。由于種種原因測量癌細胞的轉移率是非常困難
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
GSK－及諾華獲得藍鳥生物ZL開發基因療法和CART細胞療法
美國生物技術公司藍鳥生物（Bluebird Bio）近日宣布分別與英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）和瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）就其專有的慢病毒載體平臺達成了全球許可協議。 根據協議條款，葛蘭素史克將獲得藍鳥生物慢病毒載體技術相關ZL的非獨家授權，用于開發和商業化基因療法，治療維斯科特
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
細胞療法的細胞分類
【DC細胞】 即樹突狀細胞，發現于1973年。它是機體中功能最強的專職抗原遞呈細胞，它能高效地攝取、加工處理和遞呈抗原。DC細胞與腫瘤的發生、發展有著密切關系，是激活機體免疫系統、激發抵御癌癥侵襲最有效的途徑之一。通過大量體外活化培養負載腫瘤抗原的DC細胞，在細胞數量達到規模化后回輸給病人，
細胞療法的細胞分類
【DC細胞】 即樹突狀細胞，發現于1973年。它是機體中功能最強的專職抗原遞呈細胞，它能高效地攝取、加工處理和遞呈抗原。DC細胞與腫瘤的發生、發展有著密切關系，是激活機體免疫系統、激發抵御癌癥侵襲最有效的途徑之一。通過大量體外活化培養負載腫瘤抗原的DC細胞，在細胞數量達到規模化后回輸給病人，可誘導
《細胞》：借助基因研究糖尿病新療法獲進展
德國馬克斯·普朗克協會8月6日發表公報說，該協會生物物理化學研究所研究人員通過激活患糖尿病老鼠胰腺細胞的一種基因，使一些胰腺細胞轉化為能分泌胰島素的細胞。這一成果為糖尿病治療研究帶來了新思路。 胰腺貝塔細胞具有分泌胰島素并以此降血糖的功能，而胰高血糖素的作用與胰島素相反，能使血糖升高
諾華關閉細胞與基因療法部門，裁員120人
諾華8月31日對外界報道予以確認，稱確實在對公司的細胞與基因療法部門（Cell & Gene Therapies Unit ）進行調整。該部門共有400名員工，大約280人會被整合進諾華的腫瘤業務部門，另外120人將被裁員。 諾華認為沒必要繼續維持一個分工如此精細的部門的運營，此次調整主要是把
基因療法或引發癌癥
腺相關病毒將治療性 DNA 傳遞給人類，但一些科學家擔心，引入的 DNA 可能會產生致癌突變。 本報訊 就在基因治療似乎終于實現了它的承諾之際，一項研究喚起了人們對病毒載體的長期擔憂——很多努力正是依賴于病毒載體將治療基因導入患者體內。這種 “載體” 是腺相關病毒（AAV）的一個精簡版本，人們
基因療法有助心肌再生
? 美國一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。研究報告發表在2月19日的《科學轉化醫學》雜志上。??? CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對
基因療法準備就緒
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever
“基因療法將改變未來”
“基因療法是一種非常強大的醫療手段，可以攻克人類重大疾病，特別是遺傳缺陷造成的眾多疾病，具有廣闊的應用前景。”1975年諾貝爾生理學或醫學獎得主大衛·巴爾的摩在接受科技日報記者采訪時說，“這種方法治愈了很多罹患遺傳疾病的兒童，取得了令人驚訝的結果。可以說，基于基因的治療手段將改變未來世界”。
細胞移植和基因療法雙重作用治療老年癡呆
下調β分泌酶基因表達的shRNA表達質粒轉染前(A, B)后(C, D)神經干細胞的生存力未發生明顯變化 中國中山大學中山醫學院李峰教授領導的團隊進行的一項研究，合成靶向淀粉樣β蛋白合成的關鍵酶β分泌酶的寡核苷酸，并將其轉入pSilenCircle質粒，構建下調β分泌酶基因表達的
研究發現關鍵基因讓抗腫瘤T細胞療法更強大
免疫療法方興未艾，并在腫瘤治療中展現出極佳的治療效果，而抗腫瘤T細胞療法是免疫療法的重要代表。 細胞毒性CD8 T細胞可以直接殺死腫瘤細胞，是在臨床使用的許多免疫治療方法中動員的關鍵武器。然而，腫瘤組織能夠創造嚴酷的微環境，招募免疫調節細胞，并誘導抑制T細胞功能的信號分子的產生，從而阻礙了T細